FDA ایالات متحده تایید داروی تومور نوآورانه مرک Welireg: درمان تومورهای مرتبط با سندرم VHL!--1/2

Merck & Co به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) Welireg (belzutifan، کد توسعه: MK-6482) که یک مهارکننده عامل ناشی از هیپوکسی-2α (HIF-2α) است، برای درمان بیماران بالغ مبتلا به سندرم هیپوپل لینداو (فون هیپوپل لینداو، سندرم VHL، بیماری VHL)، این بیماران نیاز به جراحی فوری، نیاز به درمان کارسینوم سلول کلیوی (RCC) مرتبط با سندرم VHL، سیستم عصبی مرکزی (CNS) همنگیوبلاستوما، تومور نوروندوکرین لوزالمعده (pNET).

Welireg اولین درمان مهارکننده HIF-2α تایید شده توسط FDA ایالات متحده است، و این دارو از طریق فرایند بررسی اولویت تایید شده است. پیش از این، FDA تعیین درمان دستیابی به موفقیت Welireg (BTD) و تعیین مواد مخدر یتیم (ODD) اعطا کرده است. به عنوان یک مهارکننده HIF-2α، Welireg می تواند رونویسی و بیان ژن های هدف HIF-2α مربوط به تکثیر سلول، آنژیوژنز و رشد تومور را کاهش دهد. شایان ذکر است که تحقیقات زیست شناسی VHL که منجر به کشف HIF-2α شد، در سال ۲۰۱۹ برنده جایزه نوبل فیزیولوژی یا پزشکی شد.

Welireg یک داروی جدید در خط لوله سرطان شناسی مرک است. این دارو به عنوان اولین و تنها درمان سیستمیک تأیید شده برای درمان بیماران مبتلا به سندرم VHL، پرتفوی آنکولوژی مرک را گسترش داده است. سندرم VHL یک بیماری ژنتیکی نادر و جدی است که با خطر بالای سرطان در اندام های متعدد همراه است. سرطان هنوز یکی از علل اصلی مرگ و میر در بیماران مبتلا به سندرم VHL است.

قبل از Welireg، هیچ درمان سیستمیک تایید شده برای درمان تومورهای مرتبط با VHL وجود دارد. در مطالعه فاز 2 مطالعه-004، بیماران مبتلا به تومورهای مرتبط با VHL تحت درمان با Welireg نرخ بهبودی بالا و بهبودی های مدت دار را نشان دادند. تصویب FDA از Welireg نشانه یک گام بزرگ به جلو و یک درمان سیستمیک است که پتانسیل تغییر مدل درمان فعلی برای بیماران مبتلا به انواع خاصی از تومورهای مربوط به VHL معرفی.

از نظر دارو، دوز توصیه شده از Welireg (قرص 40 میلی گرم) 120 میلی گرم در روز یک بار تا زمانی که بیماری پیشرفت و یا سمیت غیر قابل قبول رخ می دهد. لازم به یادآوری است که هشدار جعبه سیاه متصل به برچسب دارویی Welireg وجود دارد و بیان می کند که دارو در دوران بارداری ممکن است باعث آسیب جنین-جنین شود و وضعیت بارداری باید قبل از شروع به مصرف Welireg تأیید شود. Welireg می تواند باعث برخی از پیشگیری از بارداری هورمونی بی اثر است. پزشکان باید بیماران را از این خطرات در هنگام تجویز Welireg و نیاز به پیشگیری از بارداری موثر غیر هورمونی آگاه.

دکتر اسکاتلندی ابینگهاوس، معاون تحقیقات بالینی آزمایشگاه های تحقیقاتی مرک در این مورد می گوید: «ولریگ اولین و تنها درمان سیستمیک تأیید شده برای بیمارانی است که انواع خاصی از تومورهای مرتبط با VHL دارند، و نشان دهنده یک درمان جدید مهم برای بیماران مبتلا به این بیماری نادر است. انتخاب. تایید امروز FDA از Welireg نشانه نقطه عطف مهمی است و نشان دهنده تعهد مرک به ارائه گزینه های درمان نوآورانه برای بیماران بیشتر است."

مطالعه -004 داده های تحقیقاتی