اتحادیه اروپا با مهارکننده قدرتمند ترشح اسید صفراوی بیلوا (odevixibat) تأیید کرد

Albireo Pharma یک شرکت نادر بیماری کبدی است که تنظیم کننده های جدید اسید صفراوی را توسعه می دهد. اخیراً ، این شرکت اعلام کرد که کمیسیون اروپا (EC) Bylvay (odevixibatکپسول) ، اولین دارویی در جهان است که برای درمان همه زیرگروه های کلستاز پیشرونده داخل کبدی خانوادگی (PFIC) تأیید شده است. PFIC یک بیماری کبدی نادر است. تا کنون ، مراقبت های استاندارد برای بیماران PFIC محدود به جراحی تهاجمی ، از جمله پیوند کبد بوده است. به عنوان اولین گزینه درمانی غیر جراحی برای این بیماری نادر ، Bylvay نشان دهنده تغییر کامل درمان PFIC است.

Bylvay یک مهار کننده انتقال اسید صفراوی غیر سیستمیک قوی (IBATi) است که به تبرید نیاز ندارد. به عنوان یک کپسول یک بار در روز ، به راحتی می توان از طریق دهان یا بعد از باز کردن کپسول روی غذای نرم پاشید. تأیید Bylvay برای بازاریابی ، مدل درمان کودکان مبتلا به PFIC از همه زیر انواع (نوع 1 ، 2 و 3) را به طور کامل تغییر می دهد. به عنوان اولین گزینه درمانی غیر جراحی ، این درمان می تواند بار PFIC را بر دوش کودکان و خانواده های آنها کاهش دهد.

در حال حاضر ، Bylvay نیز در حال بررسی اولویت توسط FDA ایالات متحده است و تاریخ هدف قانون هزینه استفاده از داروهای تجویزی (PDUFA) 20 جولای 2021 است. در صورت تأیید ، Albireo واجد شرایط دریافت یک کوپن بررسی اولویت (PRV) برای یک مورد نادر است. بیماری اطفال در اتحادیه اروپا ، Bylvay تنها IBATi است که توسط EMA برای ارزیابی سریع دریافت کرده است. پیش از این ، EMA همچنین به بیلوی تعیین داروی یتیم و اولویت دارویی (PRIME) برای درمان PFIC اعطا می کرد. علاوه بر PFIC ، Bylvay همچنین داروی یتیم برای درمان سندرم Alagille ، آترزی صفراوی و کلانژیت اولیه دریافت کرده است.

ریچارد تامپسون ، محقق اصلی آزمایشات فاز 2 پروژه بالینی Bylvay و استاد بیماری کبد مولکولی در کالج کینگ لندن ، گفت: "در سال 1998 ، آزمایشگاه ما ژنی را کشف کرد که باعث PFIC می شود. پس از بیش از 20 سال تحقیق ، Bylvay اولین کسی بود که تأیید شد. درمان دارویی برای کودکان مبتلا به PFIC. تا کنون ، استاندارد مراقبت از بیماران PFIC محدود به جراحی تهاجمی ، از جمله پیوند کبد بوده است. به عنوان اولین گزینه درمانی غیر جراحی ، Bylvay نشان دهنده یک تغییر اساسی در نحوه درمان PFIC است."؛

odevixibatساختار شیمیایی و مکانیسم عمل (منبع تصویر: medkoo.com)

PFIC یک بیماری نادر ، ویرانگر و ویرانگر است که کودکان خردسال را تحت تأثیر قرار می دهد و می تواند منجر به بیماری کبدی پیشرونده و تهدید کننده زندگی شود. در بسیاری از موارد ، PFIC می تواند باعث سیروز کبدی و نارسایی کبدی در 10 سال اول زندگی شود. برجسته ترین و دردسرسازترین تظاهر مداوم PFIC خارش شدید است که اغلب منجر به کاهش شدید کیفیت زندگی می شود. قبل از Bylvay ، هیچ داروی تأییدی برای درمان PFIC وجود نداشت ، فقط گزینه های جراحی شامل شنت صفراوی (BDS) و پیوند کبد وجود داشت. بدون جراحی ، اکثر بیماران مبتلا به PFIC نمی توانند بیش از 30 سال زندگی کنند. علاوه بر این ، استاندارد فعلی مراقبت از پیوند کبد با چالش های واقعی از جمله سرکوب سیستم ایمنی مادام العمر و چالش یافتن اعضای بدن برای کودکان خردسال روبروست.

ماده دارویی فعال Bylvay' استodevixibat، که یک مهار کننده پیشگام ، قوی و انتخابی ، غیر سیستمیک ، ترشح کننده صفراوی صفراوی (IBAT) است ، با حداقل تماس سیستمیک و به صورت موضعی در روده عمل می کند. در حال حاضر ، این دارو برای درمان بیماریهای نادر کلستاتیک کبد در دوران کودکی ، از جمله PFIC ، آترزی صفراوی ، سندرم Alagille و غیره در حال توسعه است. در میان آنها ، PFIC اولین نشانه هدف است. در حال حاضر ، آزمایش فاز 3 BOLD Bylvay برای درمان آترزی صفراوی و آزمایش فاز 3 ASSERT جهانی برای درمان سندرم آلاژیل در حال انجام است.

ران کوپر ، رئیس و مدیرعامل Albireo ، گفت:"؛ تأیید اروپایی Bylvay اولین داروی جهان است که برای درمان بیماریهای کبدی کلستاتیک دوران کودکی در چندین کشور جهان تأیید شده است. همچنین نشان دهنده توسعه Albireo به عنوان یک شرکت تجاری است. یک شرکت بیماریهای نادر کبدی در مرحله دگرگونی. ما از کودکان ، خانواده ها ، محققان ، حامیان و کارکنان PFIC برای مشارکت هایی که امیدها را به اولین انتخاب دارو در تاریخ جامعه PFIC تبدیل کرد ، تشکر می کنیم. امیدواریم Bylvay به زودی در ایالات متحده و سایر کشورهای جهان در دسترس قرار گیرد تا اطمینان حاصل شود که افراد مبتلا به این بیماری نادر می توانند تحت درمان قرار گیرند."؛

PEDFIC 1&آمپر؛ داده های کارآزمایی بالینی PEDFIC 2

تأیید Bylvay توسط اتحادیه اروپا بر اساس داده های 2 مطالعه بالینی (PEDFIC 1 ، PEDFIC 2) است ، که بزرگترین کارآزمایی بالینی فاز 3 جهانی برای PFIC است که تاکنون انجام شده است.

PEDFIC-1 یک مطالعه تصادفی ، دوسوکور ، کنترل شده با دارونما فاز 3 است و نتایج مطابق با نیاز نهایی مقررات ایالات متحده و اتحادیه اروپا است: در مقایسه با دارونما ، Bylvay خارش پوست را به میزان قابل توجهی بهبود بخشید (004 /0=p) و به میزان قابل توجهی کاهش یافت. واکنش صفراوی اسیدی (SBA ، p=0.003) ، به خوبی تحمل می شود و بروز اسهال/حرکات مکرر روده بسیار کم است (9.5 in در گروه درمان و 5.0 in در گروه دارونما).

PEDFIC-2 یک مطالعه طولانی مدت و با عنوان باز فاز 3 است. داده ها م strongثر بودن بیلوی' را تأیید می کند ، نشان می دهد در بیماران تحت درمان تا 48 هفته ، SBA به طور مداوم و مداوم کاهش می یابد ، ارزیابی خارش بهبود می یابد ، کبد و رشد شاخص های عملکردی دلگرم کننده است.

در این دو مطالعه ، Bylvay به خوبی تحمل می شد و اسهال/مدفوع مکرر شایع ترین عوارض جانبی گوارشی مرتبط با درمان بود. هیچ عارضه جانبی مرتبط با درمان جدی رخ نداده است.

به طور کلی ، این مطالعات پتانسیل Bylvay را به عنوان اولین درمان PFIC تأیید کرد. PFIC یک بیماری ویرانگر است و در حال حاضر با جراحی از جمله پیوند کبد درمان می شود. Bylvay یک داروی درمانی ایمن و م effectiveثر است که تغییرات واقعی را برای بیماران PFIC و خانواده های آنها به ارمغان می آورد