سه گانه درمان Vertex Trikafta شده است اولویت بررسی توسط FDA ایالات متحده داده شده است, گسترش جمعیت قابل اجرا (6-11 ساله)!

داروسازی ورتوکس یک رهبر جهانی در درمان فیبروز کیستیک (CF) است. به تازگی این شرکت اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) کاربرد دارویی جدید تکمیلی خود (sNDA) را برای گسترش استفاده از تریپل تراپی ریکافتا (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor و ivacaftor) پذیرفته است تا حداقل یک F508del را در ژن CFTR شامل شود. بیماران CF 6 تا 11 ساله ای که جهش یا جهش خاصی در ژن CFTR دارند و بر اساس داده های آزمایشگاهی به درمان تریکافتا پاسخ می دهند. FDA sNDA را بررسی اولویت اعطا کرده است و قانون هزینه مصرف کننده داروهای تجویزی (PDUFA) تاریخ هدف را به عنوان ژوئن 8، 2021 تعیین کرده است.

در ایالات متحده، تریکافتا برای استفاده در بیماران CF ≥ ۱۲ ساله که حداقل یک جهش F508del یا جهش خاصی را در ژن CFTR حمل می کنند و بر اساس داده های آزمایشگاهی که جهش به درمان ریکفتا پاسخ می دهد، تأیید شده است.

Carmen Bozic, MD, معاون اجرایی رئیس جمهور و مدیر ارشد پزشکی ورت گفت: اگر استفاده گسترده تصویب شود، ما این فرصت را خواهیم داشت که از تریکافتا برای درمان علت زمینه ای این بیماری در اوایل زندگی استفاده کنیم و ممکن است حدود ۱۵۰۰ کودک مبتلا به CF بهره مند شوند. اولین بار از سال ۲۰۱۹ از زمان تصویب نظارتی تریکافتا دریافت شد، ما خستگی ناپذیر تلاش کرده ایم تا این دارو را در اسرع وقت به بیماران منتظر بیاوریم. ما مشتاقانه منتظر همکاری با آژانس برای بررسی درخواست در ماه های آینده هستیم."

ورتسکس همچنین قصد دارد در نیمه اول سال ۲۰۲۱ برای کودکان CF ۶ تا ۱۱ ساله یک تغییر مجوز بازاریابی (MAA) را به آژانس داروهای اروپا (EMA) ارائه دهد. این شرکت همچنین قصد دارد در ماه های آینده اسناد درخواست این گروه سنی را در بازارهای دیگری مانند کانادا و استرالیا ارائه دهد. کاربرد تریکافتا برای کاربرد گسترش یافته توسط داده های یک مطالعه فاز ۳ جهانی پشتیبانی می شود. این مطالعه در بیماران CF 6 تا 11 ساله با 2 نسخه جهش F508del، یا 1 کپی جهش F508del و یک جهش عملکردی حداقلی انجام شد و اثربخشی و ایمنی تریکافتا را ارزیابی کرد.

فیبروز کیستیک (CF) یک بیماری ژنتیکی نادر و کوتاه کننده زندگی است که حدود ۷۵٬۰ نفر را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار می دهد. CF یک بیماری پیشرونده و چند سیستم است که ریه ها، کبد، دستگاه گوارش، سینوس ها، غدغد عرق، لوزالمعده، و دستگاه تولید مثل را تحت تأثیر قرار می دهد. CF ناشی از برخی جهش ها در ژن CFTR است که باعث نقص یا حذف عملکرد پروتئین CFTR می شود. کودکان باید ۲ ژن معیوب CFTR (یکی برای هر والد) را برای توسعه CF به ارث ببرند.

اگرچه انواع مختلفی از جهش های CFTR وجود دارد که می تواند باعث بیماری شود، اما بیشتر بیماران CF حداقل یک جهش F508del دارند. این جهش ها را می توان با آزمایش ژنتیکی یا ژنوپینگ تعیین کرد. پروتئین CFTR معمولاً حمل و نقلیون در غشای سلول را تنظیم می کند و جهش های ژنی می تواند باعث تخریب یا از دست دادن عملکرد محصول پروتئینی شود. هنگامی که انتقال يون در غشای سلولی قطع می شود، ویسکوزیته پوشش مخاطی روی اندام های خاصی ضخیم خواهد شد. یکی از ویژگی های اصلی بیماری تجمع مخاط ضخیم در دستگاه تنفسی است که منجر به مشکلات تنفسی، عفونت های مزمن مکرر ریه، و آسیب پیشرونده ریه می شود که در نهایت منجر به مرگ می شود. میانه سن مرگ برای بیماران CF در اوایل دهه ۳۰ خود است.

تا به حال، ورتاکس ۴ دارو CF را ذکر کرده است: کالیدکو (ivacaftor)، اورکابی (lumacaftor/ivacaftor)، Symdeko (tezacaftor/ivacaftor و ivacaftor)، تیکافتا (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor و ivacaftor)، ۳ دارو اول می توانند حدود ۴۰٬۰ بیمار در سراسر جهان درمان کنند، حسابداری برای حدود 50٪ از تمام بیماران CF. تریکفتا سه درمانی تازه تأیید شده در پایان سال ۲۰۱۹ می تواند محدوده درمان را به ۹۰٪ بیماران CF در سراسر جهان گسترش دهد.

سازمان تحقیقات بازار دارویی EvaluatePhamra گزارشی منتشر کرد که پیش بینی می کرد تریکافتا در سال ۲۰۲۶ به یکی از پرفروش ترین داروهای TOP10 جهان تبدیل خواهد شد که فروش آن به ۸٫۷۳۹ میلیارد دلار آمریکا، و نرخ رشد مرکب سالانه ۵۴٫۳٪ در طول سال های ۲۰۱۹ تا ۲۰۲۶ می رسد.