Boehringer Ingelheim Ofev (ninedanib) مطالعه جهانی فاز III را در زمینه اطفال آغاز کرد!

Boehringer Ingelheim اخیراً اعلام کرد که در مطالعه جهانی بالینی مرحله III InPedILD (NCT04093024) ارزیابی Ofev (nintedanib) برای درمان بیماران کودکان با بیماری بینابینی ریه (IDL) اولین بیمار ثبت نام شده است.

InPedILD یک مطالعه فاز III بین المللی تصادفی ، دو سو کور ، کنترل شده با دارونما و چند مرکز است که بیماران را در تقریباً 70 سایت آزمایش بالینی در 24 کشور در سراسر جهان استخدام می کند. در این مطالعه کودکان و نوجوانان (6 تا 17 سال) مبتلا به فیبروز بالینی قابل توجه با ILD ثبت نام می شوند. قرار گرفتن در معرض دوز و ایمنی Ofev ارزیابی خواهد شد. بر اساس مراقبتهای معمول ، Ofev به مدت 24 هفته به صورت خوراکی تجویز می شود و سپس دوره های مختلفی اتخاذ می شود. Ofev درمان برچسب باز را انجام می دهد. نقاط نهایی اولیه غلظت پلاسما Ofev&# 39 در هفته های 2 و 26 و تعداد بیمارانی بود که TEAE (عوارض جانبی ناشی از درمان) را در هفته 24 تجربه کردند.

لازم به ذکر است که InPedILD اولین آزمایش بالینی&# 39 جهان در کودکان و نوجوانان است. این کارآزمایی براساس آزمایش Ofev&# 39؛ s Phase III INBUILD و نظارت بر بیماران بزرگسال مبتلا به فنوتیپ پیشرونده ILD فیبروتیک (PF-ILD) است. جمعیت بیماران کودکان تحت تأثیر ILD.

کودک ILD (کودک) شامل بیش از 200 بیماری تنفسی نادر است که نوزادان ، کودکان و نوجوانان را تحت تأثیر قرار می دهد و تنفس آنها را دشوار می کند. در بعضی موارد ، فیبروز ممکن است به زخم و آسیب ریه تبدیل شود. این ممکن است تأثیر عمده ای در زندگی روزمره افراد آسیب دیده و خانواده های آنها ، از جمله مرگ و میر بالا داشته باشد. در حال حاضر ، هیچ درمانی تایید شده برای کودک وجود ندارد.

رابین درتینگ ، MD ، محقق هماهنگ کننده مطالعه InPedILD و مدیر انستیتوی تحقیقات تنفسی در بیمارستان کودکان کلرادو ، گفت: "برخی از کودکان مبتلا به ILD ممکن است دچار فیبروز شدید شوند و پیشرفت بیشتری خواهد داشت. اگرچه فیبروز ریوی در کودکان علل اصلی ممکن است متفاوت باشد ، اما ما خوشحالیم که می توانیم تعیین کنیم آیا مکانیسم Ofev&# 39 برای درمان فیبروز می تواند فیبروز ریوی کودکان&# 39 را مانند بزرگسالان بهبود بخشد.

Ofev یک مهار کننده تیروزین کیناز چند منظوره است که می تواند مسیرهای اصلی درگیر در فیبروز ریوی در بیماری بینابینی ریه (ILD) را مهار کند. تاکنون ، Ofev برای 3 مورد تأیید شده است: (1) برای درمان فیبروز ریوی ایدیوپاتیک (IPF) ؛ (2) برای درمان بیماری بینابینی ریه مربوط به اسکلروز سیستمیک (SSc-ILD) ؛ (3)) برای درمان سایر بیماریهای مزمن ریوی بینابینی فیبروتیک (PF-ILD) با یک فنوتیپ پیشرونده علاوه بر IPF استفاده می شود.

Ofev تنها دارویی است که می تواند کاهش عملکرد ریه را در بیماران مبتلا به SSc-ILD کاهش دهد و تنها دارویی است که برای درمان PF-ILD تأیید شده است. در چین ، Ofev برای درمان IPF و SSc-ILD تأیید شده است و برنامه درمان PF-ILD در اواخر سال گذشته توسط سازمان غذا و دارو پذیرفته شد.

دکتر توماس لئونارد ، مدیر اجرایی توسعه بالینی و امور پزشکی Boehringer Ingelheim پرستاری حرفه ای IPF / ILD ، گفت:" ؛ ما با یافته های مربوط به کاهش عملکرد ریه Ofev&# 39 ؛ ما را در بیماران مبتلا به مزمن پیشرو تشویق می کند ILD الیافی (PF-ILD). نتایج جدید به حمایت از شواهد علمی در حال رشد برای استفاده از Ofev کمک می کند."؛

ILD (منبع تصویر: pulmonaryfibrosisnews.com)

در ژوئیه سال جاری ، Ofev توسط اتحادیه اروپا برای درمان PF-ILD تصویب شد. این تأیید براساس نتایج مطالعه Phase III INBUILD است ، که اولین مطالعه بالینی برای دستیابی به نقطه نهایی اولیه در جمعیت بیمار ILD است. این مطالعه یک مطالعه تصادفی ، دو سو کور ، کنترل شده با دارونما ، گروه موازی است که در 153 مرکز بالینی در 15 کشور انجام شده و اثربخشی Ofev (150 میلی گرم ، دو بار در روز) برای 52 هفته بیماران PF-ILD ارزیابی شده است ، ایمنی و تحمل. در این مطالعه ، در مجموع 663 بیمار مورد ارزیابی قرار گرفتند که از این تعداد 412 نفر (1/62٪) تغییرات توموگرافی رایانه ای با وضوح بالا (HRCT) ، مانند ذات الریه بینابینی (UIP) را نشان دادند. بیماران با توجه به الگوی فیبروز شناسایی شده توسط HRCT تصادفی شدند و عملکرد ریه ها با کاهش سالانه ظرفیت حیاتی اجباری (FVC) ارزیابی شد.

نتایج نشان داد که پس از 52 هفته درمان ، FVC بیماران در گروه دارونما 188 میلی لیتر و FVC بیماران گروه Ofev 81 میلی لیتر کاهش یافته است. این به این معنی است که Ofev کاهش عملکرد ریه را 57 درصد (107 میلی لیتر در سال) در مقایسه با دارونما کاهش می دهد. در این مطالعه ، درمان Ofev&# 39 برای کاهش عملکرد ریه در همه بیماران ، بدون در نظر گرفتن الگوی فیبروز در HRCT ، سازگار بود و با نتایج درمان Ofev&# 39 ؛ IPF و SSc-ILD مطابقت داشت. بیماران. به طور خاص ، در بیماران مبتلا به فیبروز UIP مانند در HRCT ، نتایج نشان داد که در مقایسه با دارونما ، درمان Ofev کاهش عملکرد ریه را 61 ((128.2 میلی لیتر در سال) کاهش می دهد.

در این مطالعه ، Ofev در مقایسه با دارونما با کاهش عددی خطر تشدید یا مرگ همراه بود. فواید درمان نیز با کاهش نتایج گزارش شده توسط بیمار (مانند تنگی نفس و سرفه) همراه است. ایمنی مشاهده شده در این مطالعه با آزمایشات بالینی IPF و SSc-ILD مطابقت دارد. شایعترین عارضه جانبی اسهال بود. بروز گروه درمانی Ofev و گروه دارونما به ترتیب 66.9٪ و 23.9٪ بود.