ووزورتاید آنالوگ پپتید ناتریورتیک نوع C به زودی برای بازاریابی تأیید می شود

BioMarin Pharmaceuticals به تازگی اعلام کرده است که کمیته داروهای اروپایی (EMA) برای محصولات دارویی برای استفاده انسان (CHMP) نظر مثبت بررسی را تایید کرده است که تأیید ووزوریدید (BMN111) را توصیه می کند ، که یک نوع ناتریورتیک نوع C است که یک بار در روز تزریق می شود (CNP). ) آنالوگ هایی برای درمان آکندروپلازی در کودکان از 2 سالگی تا صفحه رشد بسته. بسته شدن صفحه رشد بعد از بلوغ ، هنگامی که به آخرین قد بالغ می رسد ، اتفاق می افتد. آکندروپلازی شایع ترین کوتاه قد نامتناسب در انسان است.

اکنون ، نظرات CHMP برای بررسی به کمیسیون اروپا (EC) ارائه می شود. انتظار می رود دومی در دو ماه آینده تصمیم نهایی را بررسی کند. در صورت تأیید ، vosoritide با نام تجاری Voxzogo فروخته می شود. در حال حاضر ، vosoritide نیز توسط FDA ایالات متحده در حال بررسی است و تاریخ هدف قانون حق الزحمه استفاده از داروهای تجویزی (PDUFA) 20 نوامبر 2021 است. پیش از این ، vosoritide به عنوان داروی یتیم (ODD) برای درمان آکندروپلازی در ایالات متحده و اتحادیه اروپا

در صورت تأیید ، ووزوریدید اولین دارویی برای درمان آکندروپلازی می شود. این دارو می تواند علت اصلی بیماری را درمان کند ، نشان دهنده یک پیشرفت بزرگ پزشکی است و می تواند تأثیر معناداری بر زندگی بیماران داشته باشد.

بررسی مثبت CHMP بر اساس داده های پروژه توسعه بالینی vosoritide ، از جمله نتایج یک مطالعه تصادفی ، دوسوکور ، کنترل شده با فاز 3 است. نتایج این مطالعه فاز 3 با اطلاعات طولانی مدت ایمنی و اثربخشی مطالعه فرمت 2 فاز 2 برچسب باز پشتیبانی می شود و نشان می دهد که: دریافت درمان با ووزورتاید در طول دوره مشاهده 5 ساله (60 ماهه) با داده های فعلی در کودکان مبتلا به آکندروپلازی ، نرخ رشد همچنان بیشتر از سطح اولیه بیمار و بالاتر از نرخ رشد سالانه مورد انتظار برای کودکان درمان نشده با آکندروپلازی است. علاوه بر این ، سن استخوان به طور طبیعی پیشرفت می کند و هیچ شتابی در سن استخوان مشاهده نمی شود ، که نشان می دهد ووزوریدید طول کل مرحله رشد را کاهش نمی دهد.

بسته اطلاعاتی همچنین شامل نتایج یک مطالعه تصادفی دو سوکور فاز 2 است که در نوزادان و کودکان خردسال انجام می شود ، داده های گسترده فارماکوکینتیک و نشانگرهای زیستی و داده های اولیه رشد برای بیماران در گروه سنی 2-5 سال. داده های بیماران SENTINEL نشان داد که در بیماران 2 تا 5 ساله ، پس از 2 سال درمان با ووزورتاید ، بر رشد تأثیر مثبت دارد. علاوه بر این ، بسته داده ها همچنین شامل 3 مرحله تحقیقات گسترده و داده های گسترده تاریخ طبیعی است.

آکندروپلازی شایع ترین کوتاه قد نامتناسب در انسان است. این بیماری با کند شدن استخوان بندی درون بندر ، مشخص می شود که منجر به کوتاهی نامتناسب و اختلالات ساختاری استخوان های بلند ، ستون فقرات ، صورت و قاعده جمجمه می شود. این وضعیت ناشی از جهش در ژن گیرنده فاکتور رشد فیبروبلاست 3 (FGFR3) است که تنظیم کننده منفی رشد استخوان است.

علاوه بر کوتاهی قد نامتناسب ، بیماران مبتلا به آکندروپلازی ممکن است عوارض جدی سلامتی از جمله فشرده سازی سوراخ ، آپنه خواب ، خم شدن پاها ، هیپوپلازی صورت ، نوسانات دائمی کمر ، تنگی نخاع و گوش های تکراری را تجربه کنند. بخش عفونت برخی از این عوارض ممکن است نیاز به جراحی تهاجمی مانند رفع فشار نخاع و صاف شدن پاهای خمیده را در پی داشته باشد. علاوه بر این ، مطالعات نشان داده است که میزان مرگ و میر برای هر گروه سنی در حال افزایش است.

بیش از 80 درصد والدین کودکان مبتلا به آکندروپلازی قد متوسطی دارند و این بیماری در اثر جهش های ژنتیکی خود به خود ایجاد می شود. شیوع جهانی آکندروپلازی حدود یک در 25000 تولد زنده است.

Vosoritide یک نوع پپتید ناتریورتیک (CNP) از نوع C است که از پپتیدهای طبیعی انسان گرفته شده است و یک محرک موثر برای استخوان سازی درون ریز است. پپتید طبیعی انسان تنظیم کننده مثبت رشد استخوان است. ووزورتاید به گیرنده های خاصی متصل می شود و سیگنال های درون سلولی را آغاز می کند که مسیر FGFR3 بیش فعال را مهار می کند.

در حال حاضر ، ووزورتاید برای کودکانی که صفحه رشد آنها هنوز" ؛ باز" است ، معمولا کودکان زیر 18 سال ارزیابی می شود و این بیماران تقریباً 25 درصد از بیماران مبتلا به آکندروپلازی را تشکیل می دهند. در ایالات متحده ، اروپا ، آمریکای لاتین ، خاورمیانه و بیشتر منطقه آسیا و اقیانوسیه ، در حال حاضر هیچ گونه تأییدیه قانونی برای داروهای مورد استفاده در درمان آکندروپلازی وجود ندارد.