Chi-Med's HMPL-523 is included in the breakthrough therapy category

داروسازی چی پزشکی (HUTCHMED) به تازگی اعلام کرد که مرکز ارزیابی مواد مخدر (CDE) از اداره ملی محصولات پزشکی (NMPA) شامل HMPL-523 به عنوان یک داروی درمان دستیابی به موفقیت برای درمان عوامل بیماری زا مزمن است که حداقل یک درمان قبلی دریافت کرده اند. بیماران بالغ مبتلا به ترومبوسیتوپنیای ایمنی (ITP). اچ ام پی ال-۵۲۳ یک مهارکننده جدید تیروزین کیناز طحال دهانه ای (Syk) است. ITP یک اختلال خونریزی خودایمنی است که باعث خونریزی شدید می شود و تأثیر قابل توجهی و چند وجهی بر سلامت و کیفیت زندگی بیماران دارد.

داروهای دستیابی به موفقیت درمانی اداره غذا و داروی دولتی شامل داروهای نوآورانه ای است که برای پیشگیری و درمان بیماری های جدی تهدید کننده زندگی استفاده می شوند و هیچ روش پیشگیری و درمان مؤثری ندارند یا در مقایسه با روش های درمانی موجود مزایای بالینی آشکاری دارند. برای انواعی که در داروهای دستیابی به موفقیت درمانی گنجانده شده, برنامه های کاربردی تایید مشروط و اولویت بررسی و تصویب برنامه های کاربردی را می توان در هنگام ارائه برنامه های کاربردی بازاریابی مواد مخدر جدید را مشاهده کنید.

گنجاندن HMPL-523 به عنوان یک درمان دستیابی به موفقیت بر اساس حمایت از فاز 1b داده های مطالعه است. داده های مربوطه به عنوان ارائه شفاهی در شش و سومین نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا (ASH) در دسامبر 2021 ارائه شد: از تاریخ قطع داده ها در 30 سپتامبر 2021، در مجموع 34 بیمار به HMPL-523 در گروه درمان تصادفی سازی شده بودند، 11 بیمار به گروه دارونما اختصاص داده شدند. از این تعداد 11 نفر (8/68 درصد) از 16 بیمار تصادفی شده برای دریافت دوز توصیه شده 300 میلی گرم یک بار در روز HMPL-523 در یک کارآزمایی بالینی فاز 2 (RP2D) در طول دوره دو کور 8 هفته اول مطالعه پاسخ دادند. در مقابل، تنها 1 (1/9 درصد) از 11 بیمار تصادفی شده برای دریافت دارونما پاسخ دادند. در یک دوره بعدی 16 هفته ای برچسب باز، یک بیمار دیگر در ابتدا تصادفی برای دریافت RP2D HMPL-523 پاسخ داد.

چهار بیمار به طور تصادفی برای دریافت دارونما عبور بیش از برای دریافت RP2D HMPL-523 پس از اولین دوره 8 هفته ای دو کور اختصاص داده شده، و هر 4 بیمار پاسخ دادند. در 2 مرحله مطالعه، 16 نفر از 20 بیمار (80 درصد) پاسخ دادند و 8 نفر (40 درصد) به پاسخ های با دوام دست یافتند. [پاسخ به عنوان حداقل یک تعداد پلاکت تعریف شد ≥50 × 10E9/L. پاسخ با دوام به عنوان تعداد پلاکت تعریف شد ≥50 × 10E9 /L در حداقل 4 از 6 بازدید کننده داشته است.

ITP یک بیماری خودایمنی است که با تخریب ایمنی پلاکت ها و کاهش تولید پلاکت مشخص می شود. بیماران ممکن است با petechiae پوست، پورپورا، و گوارشی و / یا خونریزی مخاطی اورترال وجود دارد. ITP همچنین با خستگی (گزارش شده در تا ۳۹٪ بزرگسالان مبتلا به ITP) و اختلال در کیفیت زندگی (از جمله جنبه های سلامت عاطفی، عملکردی، و باروری، و همچنین کار یا زندگی اجتماعی) همراه است. بروز ITP اولیه در بزرگسالان ۳٫۳ در هر ۱۰۰٬۰ بزرگسال در سال تخمین زده می شود، و شیوع آن ۹٫۵ در هر ۱۰۰٬۰ بزرگسال است.

HMPL-523 یک رمان، بسیار انتخابی، مهارکننده مولکول های کوچک قوی، تجویز خوراکی، هدف قرار دادن تیروزین کیناز طحال (Syk) است. به عنوان یک پروتئین کلیدی در مسیر سیگنالینگ سلول B، Syk یک هدف درمانی بالغ برای زیرتیپ های مختلف لنفوم های سلولی B و بیماری های خودایمنی است. Chi-Med در حال حاضر دارای تمام حقوق به HMPL-523 در سراسر جهان است.

از آنجا که تخریب پلاکت ITP مربوط به فاگوسیتوس تنظیم شده با Syk پلاکت های متصل به گیرنده های Fcγ است، مهارکننده های Syk ممکن است یک درمان ITP امیدوار کننده باشند.