FDA حاضر به تایید roxadustat مواد مخدر جدید

فیبروژن اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) نامه پاسخ کاملی در مورد کاربرد جدید دارو (NDA) صادر کرده استroxadustatبرای درمان بیماری مزمن کلیوی (CKD) کم خونی ، بیان کرد که آن را نمی خواهد استفاده از بازاریابی تاییدroxadustat، و شرکت را ملزم به انجام مطالعات بالینی اضافی در roxadustat قبل از ارائه مجدد NDA.

roxadustat یک مهارکننده پرولیل هیدروکسیلاز فاکتور ناشی از هیپوکسی (HIF-PH) است. این بیماری می تواند با تحریک تولید سلول های قرمز خون، تنظیم سوخت و ساز آهن، و کاهش هپیدین، کم خونی کلیوی را درمان کند. در سال ۲۰۱۹ دانشمندانی که مکانیسم عوامل ناشی از هیپوکسی را کشف کردند، در آن سال جایزه نوبل فیزیولوژی یا پزشکی را دریافت کردند و روکاداستات که از این نتایج تحقیقات علمی به دنیا آمده بود نیز توجه زیادی را به خود جلب کرده است.

در حال حاضر،roxadustatبرای بازاریابی در چین، ژاپن، شیلی، کره جنوبی و مکان های دیگر برای درمان کم خونی CKD در بیماران بالغ وابسته به دیالیز (NDD) و وابسته به دیالیز (DD) تایید شده است، و اتحادیه اروپا برای محصول به بازار در پایان ماه اوت درخواست تصمیم گیری خواهد کرد.

در واقع تصمیم FDA در حال حاضر پیش بینی شده است. مهلت اولیه PDUFA FDA برای roxadustat دسامبر ۲۰۲۰ بود، اما پس از آن بررسی خود را تا مارس ۲۰۲۱، و سپس تا اوت ۲۰۲۱ تمدید کرد.

فیبروژن در حالی که منتظر تصمیم تأیید FDA بود، در ۶ آوریل بیانیه ای صادر کرد و اذعان کرد که استانداردهای مورد استفاده برای تجزیه و تحلیل داده های ایمنی قلب roxadustat به منظور مفیدتر کردن داده ها تغییر کرده است. داده های جدید نشان می دهد که roxadustat ممکن است برتر از دارپوتین آلفا در کاهش خطر حوادث نامطلوب قلبی عروقی در بیماران نیست. تحت تاثیر این, قیمت سهم فیبروژن کاهش یافت 43٪ در آن روز.

در اواسط ژوئیه ۲۰۲۱ کمیته مشورتی FDA نتایج بررسی خود را از روکاداستات در درمان کم خونی مزمن بیماری کلیوی اعلام کرد. این کمیته با تعداد قریب به اتفاق آرای منفی توصیه کرد که کاربرد بازاریابی roxadustat را تصویب کند. اگرچه FDA همیشه از توصیه های کمیته مشورتی پیروی نمی کند، اما مشخص است که این بار هیچ استثنایی رخ نداده است.

در مورد تصمیم FDA برای امتناع از تاییدroxadustat, FibroGen CEO Enrique Conterno expressed "very disappointed": "This is an unfortunate day for patients with CKD anemia in the United States. روکاداستات در حال حاضر در حال تغییر زندگی بیماران در سراسر جهان است. بعد گام بعدی در آمریکا را با شریک زندگی مان AstraZeneca مورد بحث قرار خواهیم داد."