Nefecon (budesonide) درخواست برای لیست در اتحادیه اروپا: آن را تا به پتانسیل اصلاح بیماری!

شرکت زیست دارویی سوئدی Calliditas Therapeutics به تازگی اعلام کرد که آژانس داروهای اروپا (EMA) درخواست مجوز بازاریابی Nefecon (Budesonide) (MAA) را پذیرفته و ارزیابی شتاب داده است، که نوع جدیدی از آماده سازی بودسونید شفاهی است، این دارو IgA1 پایین تنظیم کننده است، که درمان نفروپاتی اولیه IgA (IgAN) با هدف پایین تنظیم IgA1 است. در حال حاضر نفکون نیز تحت بررسی اولویت FDA آمریکا قرار دارد و آژانس قبل از ۱۵ سپتامبر ۲۰۲۱ تصمیم بررسی خواهد گرفت.

در صورت تایید, Nefecon تبدیل خواهد شد اولین درمان به طور خاص طراحی شده و تایید شده برای درمان IgAN, با پتانسیل اصلاح بیماری. کالیدیتاس پس از تصویب قصد دارد به طور مستقل نفکون را در آمریکا تجاری کند و انتظار می رود این دارو در نیمه اول سال ۲۰۲۲ در اروپا در بازار باشد.

رنه آگیار لوکاندر، مدیر عامل شرکت کالیدیتاس در این مورد می گوید: «پذیرش Nefecon MAA توسط EMA گام مهمی در تلاش های ما برای آوردن اولین داروی تایید شده برای بیماران مبتلا به IgAN است. ما مشتاقانه منتظر کار با EMA و هدف این است که در سه ماهه اول سال 2022 باشد. تاییدیه ای برای نفکون به دست آورد."

Nefecon آماده سازی شفاهی ثبت شده حاوی قوی و شناخته شده فعال مواد budesonide برای انتشار هدفمند است. با توجه به مدل اصلی بیماری زا، آماده سازی برای رساندن داروها به وصله پیر در روده کوچک پایین تر که در آن بیماری سرچشمه گرفته طراحی شده است. نفکون از فناوری TARGIT مشتق شده است که به مواد اجازه می دهد بدون جذب شدن از معده و روده ها عبور کنند و تنها زمانی می توانند در پالس ها آزاد شوند که به بخش پایینی روده کوچک برسند.

همانطور که در کارآزمایی فاز 2b بزرگ تکمیل شده توسط Calliditas نشان داده شده است، ترکیب دوز و پروفایل انتشار بهینه سازی شده برای بیماران IgAN موثر است. علاوه بر اثرات موثر محلی، یکی دیگر از مزیت های استفاده از این ماده فعال، دسترسی زیستی پایین آن است، که تقریباً ۹۰٪ ماده فعال قبل از رسیدن به گردش خون سیستمیک در کبد غیرفعال می شود. این بدان معنی است که داروهای با غلظت بالا را می توان به صورت محلی در جایی که مورد نیاز اعمال می شود، اما قرار گرفتن در معرض سیستمیک و عوارض جانبی بسیار محدود است.

NefIgArd کارآزمایی بالینی بخش نتایج

کالیدیتاها تنها شرکتی است که داده های مثبتی را در کارآزمایی های بالینی فاز 2b و فاز 3 تصادفی، دو سوکور، کنترل شده با دارونما از IgAN به دست آورده است. هر دو کارآزمایی به نقاط پایانی ثانویه اولیه و کلیدی رسیدند.

تسلیم Nefecon MAA بر اساس داده های مثبت از بخش A از مطالعه فاز 3 کلیدی NefIgArd است. این یک مطالعه تصادفی، دو سوکور، کنترل شده با دارونما، چند مرکزه بین المللی است که برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی نفکون و دارونما در 200 بیمار بالغ IgAN طراحی شده است. همان طور که قبلاً اشاره شد، در مقایسه با دارونما، مطالعه به نقطه پایانی اولیه کاهش پروتئینوری رسید و نشان داد که eGFR در ۹ ماه پایدار است.

اطلاعات ارسالی همچنین شامل داده های بالینی از کارآزمایی فاز ۲ NEFIGAN است که به نقاط پایانی اولیه و ثانویه مطالعه NefIgArd نیز رسید. هر دو کارآزمایی نشان دادند که نفکون به طور کلی به خوبی تحمل می شود و نتایج دو گروه ایمنی مشابهی داشت.