درمان شفاهی جدید دریافت FDA دستیابی به موفقیت گواهینامه درمان, درمان دیابت نوع 1

vTv درمانی اعلام کرد که نوع جدید خود را از فعال کننده گلوکوکیناز یک بار در روز TTP399 شده است تعیین درمان دستیابی به موفقیت توسط FDA به عنوان درمان انسولین کمکی برای درمان دیابت نوع 1 اعطا شده است. دیابت نوع یک یک بیماری خودایمنی است. هنگامی که سیستم ایمنی بدن به سلول های بتای تولیدکننده انسولین در لوزالمعده حمله می کند و از بین می برد، لوزالمعده بیمار ترشح انسولین را متوقف می کند و در نتیجه قند خون افزایش می یابد. اگرچه علت این بیماری به طور کامل روشن نشده است، اما دانشمندان بر این باورند که هم عوامل ژنتیکی و هم عوامل محیطی مربوط به وقوع آن هستند. درمان بالینی فعلی هنوز تزریق انسولین است. اگرچه تجهیزات تزریق انسولین و فناوری نظارت بر قند خون بهبود یافته اند، اما نزدیک به ۸۰٪ بیماران مبتلا به دیابت نوع یک هنوز به شاخص HbA1c نرسیده اند.

TTP399 نوع جدیدی از فعال کننده گلوکوکیناز (GK) است که به صورت اوره ای یک بار در روز گرفته می شود. GK یک تنظیم کننده کلیدی هموستاسیس گلوکز است. این می تواند به عنوان یک سنسور گلوکز فیزیولوژیک برای تغییر شکل آن استفاده می شود, فعالیت و / یا با توجه به تغییرات در غلظت گلوکز. درون سلول قرار بگير . دو ویژگی متمایز GK آن را انتخاب خوبی برای کنترل قند خون می کند. ابتدا بیان آن عمدتاً محدود به بافت هایی است که نیاز به سنجش گلوکز دارند (عمدتاً کبد و لوزالمعده β سلول ها). دوم، GK می تواند تغییرات سطح گلوکز سرم و تغییرات در متابولیسم گلوکز کبد را حس کند و در نتیجه تعادل بین تولید گلوکز کبدی (HGP) و مصرف گلوکز را تنظیم کند و ترشح انسولین β سلولی را تنظیم کند.

کمک هزینه FDA از این صلاحیت بر اساس نتایج مثبت چند مرکز به تازگی اعلام شده، تصادفی، دو کور فاز دوم کد مطالعه بالینی به نام SimpliciT-1 است. این مطالعه ایمنی و اثربخشی TTP399 را به عنوان یک انسولین درمانی کمکی برای بزرگسالان مبتلا به دیابت نوع یک ارزیابی کرد. در مقایسه با دارونما، سطح هموگلوبین گلیکوزيله (HbA1c) در بيماران تحت درمان با TTP399 به طور معنی داری بهبود يافته است. و بروز هیپوگلیسمی شدید و علامتی 40 درصد کاهش یافت.

استیو هولکومب، مدیر عامل شرکت وی تی وی در این مورد می گوید: «تعیین درمان دستیابی به موفقیت FDA نقطه عطف مهمی در توسعه TTP399 برای درمان دیابت نوع یک است. این بیماری تهدید کننده زندگی بر زندگی روزمره بیش از یک میلیون آمریکایی تأثیر می گذارد. روند درمان هیپوگلیسمی در دیابت نوع یک هنوز علت اصلی و علت بالقوه مرگ و میر در دیابت نوع یک است. ترس از هیپوگلیسمی توسط بیماران و تجویز کنندگان اغلب مانع کنترل سختگیرانه قند خون می شود. تعیین صلاحیت FDA BTD نشان می دهد که TTP399 در پرداختن به این درمان پزشکی رضایت بخش جدی است. ما مشتاقانه منتظر همکاری با FDA برای پیشبرد توسعه TTP399. ما در اواخر سال جاری یک کارآزمایی بالینی کلیدی را آغاز خواهیم کرد."