اتحادیه اروپا سومین نشانه اپیدیولکسی را تصویب کرد: درمان صرع مرتبط با بیماری سل (TSC) !

شرکت داروسازی بریتانیایی GW فارما یک رهبر جهانی در تحقیق و توسعه محصولات درمانی کانابینوئید مشتق از گیاه است، و متعهد به کشف، توسعه و تجاری سازی داروهای درمانی جدید از حشیش است. به تازگی، این شرکت اعلام کرد که کمیسیون اروپا (EC) یک درخواست تغییر کلاس II برای اپیدیولکسی (کانابیدیول، CBD) فرمولاسیون مایع شفاهی را به عنوان یک درمان کمکی برای بیماران ≥ ۲ ساله تصویب کرده است. درمان با اسکلروز توبلوس یکپارچه شده است. سندرم (TSC) تشنج مربوط به. شایان ذکر است که این سومین نشانه اپیدیولکسی در اروپا است. پیش از این این دارو برای استفاده در بیماران ≥ ۲ ساله برای کمک به درمان تشنج های مرتبط با سندرم لنوکس-گاستاوت (LGS) و سندرم دراوت (DS) تأیید شده بود.

در ایالات متحده، این دارو (نام بازار ایالات متحده: Epidiolex) نیز برای سه نشانه تایید شده است: برای بیماران ≥ 1 ساله، به عنوان یک درمان کمکی برای تشنج های مربوط به LGS، DS، و TSC. در ایالات متحده و اتحادیه اروپا، Epidyolex/Epidiolex تعیین داروی یتیم برای درمان تشنج های مربوط به DS، LGS، و TSC اعطا شده است. هر بیماری یک نوع صرع نادر، جدی، و دوران کودکی است.

در فوریه سال جاری، جاز فارما از کسب GW فارما به قیمت ۷٫۲ میلیارد دلار آمریکا خبر داد و این معامله به اتفاق آرا توسط هیئت مدیره هر دو حزب تصویب شده است. انتظار می رود این اکتساب در سه ماهه دوم سال ۲۰۲۱ به پایان برسد و شرکت ترکیبی به یک رهبر در زمینه علوم اعصاب تبدیل خواهد شد.

اپیدیولکسی/اپیدیولکسی اولین داروی کانابینوئید مشتق از گیاه است که توسط ایالات متحده و اروپا برای درمان صرع تأیید شده است. این دارو یک آماده سازی شفاهی، مایع از عصاره CBD با خلوص بالا است. CBD یک ماده غیر روانی مشتق شده از گیاه کنف است و اثرات فارماکولوژیک مختلفی بر سیستم عصبی دارد. تعداد زیادی از مطالعات نشان داده اند که CBD دارای فعالیت های آشکار ضد صرع و ضد تشنج است، و عوارض جانبی کمتری نسبت به داروهای ضد صرع موجود دارد.

TSC یک بیماری ژنتیکی نادر و جدی است که در دوران کودکی رخ می دهد. صرع شایع ترین ویژگی عصبی TSC است. TSC می تواند تا ۸۵٪ بیماران باعث صرع شود و به تعداد ۶۰٪ بیماران به داروهای استاندارد ضد صرع پاسخ نمی دهند و تشنج های مقاوم به دارو هستند. نیاز قابل توجهی به درمان های جدید در پرداختن به تشنج های مرتبط با TSC وجود دارد. داده های یک مطالعه بالینی فاز III نشان داد که در مقایسه با دارونما، اپیدیولکسی تشنج های نسوز مرتبط با TSC (شامل کانونی و عمومی شده) را به طور معنی داری کاهش داده و وضعیت کلی بیمار را بهبود بخشیده است. اپیدیولکسی/اپیدیولکسی گزینه درمانی مهمی را برای جمعیت بیمار TSC فراهم خواهد کرد.

تایید نشانه جدید بر اساس نتایج یک مطالعه بالینی تصادفی، دو سوکور، کنترل شده با دارونما فاز III است. این مطالعه 224 بیمار (1 تا 65 ساله) را ثبت نام کرد که در برابر درمان مقاوم تشخیص داده شدند (نسوز). این بیماران به طور تصادفی برای دریافت اپیدیولکسی 25mg/kg/day (75 نفر)، اپیدیولکسی 50mg/kg/day (73 نفر)، دارونما (76 نفر)، درمان به مدت 16 هفته (دوره تیتراسیون 4 هفته ای، دوره نگهداری 12 هفته) اختصاص داده شدند. نقطه پایانی اولیه تغییر درصد از پایه در فرکانس کانونی مرتبط با TSC و تشنج های عمومی بین اپیدیولکسی و دارونما در طول درمان بود. نقاط پایانی ثانویه کلیدی عبارتند از: نسبت بیماران با کاهش ≥50٪ در تشنج، نسبت بیماران با کاهش در فرکانس تشنج کل (از جمله احساس کانونی و تشنج) به ≥50٪، و برداشت کلی از تغییرات در وضعیت کلی موضوع / مراقب (S / CGIC).

نتایج نشان داد که مطالعه به نقطه پایانی اولیه رسیده است. در مقایسه با گروه دارونما، فراوانی تشنج های مرتبط با TSC در گروه درمان اپیدیولکسی به طور معنی داری کاهش یافت: گروه درمان اپیدیولکسی 25mg/kg/day و گروه درمان 50mg/kg/day به ترتیب 49 درصد پایین تر از پایه بودند. 48٪، گروه دارونما 27٪ کاهش داشت (0009/0=p, p=0.00118).

نتایج برای تمام نقاط پایانی ثانویه کلیدی از تاثیر بر نقطه پایانی اولیه پشتیبانی می کند. به طور خاص: (2) در مقایسه با گروه دارونما، نسبت بالاتری از بیماران در گروه درمان اپیدیولکسی 50 درصد یا بیشتر کاهش تشنج داشتند (36 درصد در گروه 25 میلی گرم بر کیلوگرم در روز و 36 درصد در گروه 50 میلی گرم بر کیلوگرم در روز) 40 درصد، 22 درصد در گروه دارونما، 0692/0=p و 0245/0=p). (2) در مقایسه با گروه دارونما، 48 درصد از بیماران گروه درمان اپیدیولکسی دو دوز، کاهش بیشتری در فراوانی تشنج کل (شامل احساس کانونی و تشنج) را در مقایسه با 27 درصد در گروه دارونما تجربه کردند (0013/0=p و 0018/0=p). (3) با توجه به نتایج برداشت کلی از بیماران / مراقبان (S / CGIC) پرسشنامه ، نسبت گروه اپیدیولکسی 25mg/kg/day و گروه Epidiolex 50mg/kg/day به ترتیب 69 درصد، 62 درصد و آسایش به ترتیب گروه دوز 39 درصد (0074/0=p و 0580/0=p) بودند. (4) تجزیه و تحلیل اضافی نشان داد که در مقایسه با بیماران دارونما، بیماران تحت درمان اپیدیولکسی کاهش بیشتری در تشنج کانونی مرکب را تجربه کردند (نسبت بیماران در گروه درمان 25 میلی گرم بر کیلوگرم در روز، گروه درمان 50 میلی گرم بر کیلوگرم در روز) به ترتیب 52 درصد، 50 درصد، نسبت گروه دارونما 32 درصد، 0076/0=p و 0116/0=p بود).

پروفایل ایمنی مشاهده شده در این مطالعه با نتایج مطالعات قبلی همخوانی دارد و هیچ خطر ایمنی جدیدی کشف نشده است. بروز حوادث نامطلوب در گروه 25 میلی گرم بر کیلوگرم در روز 93 درصد، در گروه 50 میلی گرم بر کیلوگرم در روز 100 درصد و در گروه دارونما 95 درصد بود. هر دو دونه دارای ایمنی قابل قبول، با 25 میلی گرم در کیلوگرم در روز حوادث نامطلوب کمتر از 50 میلی گرم در کیلوگرم در روز است. شایع ترین واکنش های نامطلوب اسهال، کاهش اشتها و بی حالی است.