Novartis Jakafi (ruxolitinib) با موفقیت درمان نسوز مزمن استروئید و پیوند مزمن میزبان فاز سوم موفقیت بالینی!

Novartis و همکارش Incyte به تازگی اعلام کردند که مطالعه Phase III REACH {0 evalu evalu evalu ارزیابی Jakaki (ruxolitinib) در بیماران مبتلا به مقاوم به استروئید متوسط ​​تا شدید یا وابسته به هورمون پیوند مزمن وابسته به میزبان (GVHD) به نقطه پایانی اولیه رسید و } {4}} نکات کلیدی انتهای ثانویه. GVHD یک عارضه جدی و رایج در پیوند سلول های بنیادی آلوژنیک است. برای بیمارانی که به درمان با استروئید پاسخ نمی دهند ، هیچ درمانی گسترده پذیرفته نشده است.

REACH {} 0}} (NCT 03112603) یک مطالعه چند مرحله ای با برچسب باز ، چند مرکز است، {0}، ، که توسط Novartis حمایت مالی می شود ، و به طور مشترک با Incyte تهیه و تأمین می شود. مطالعه حاضر با هدف ارزيابي ايمني و اثربخشي روكسوليتينيب و بهترين درمان در دسترس (BAT) در درمان بيماران مبتلا به GVHD مزمن مقاوم به استروئيد انجام شد.

نقطه پایانی اولیه میزان پاسخ کل (ORR) در روز اول (روز {0}) از مراجعه به چرخه {1، است ، که به عنوان درصد بیمارانی که پاسخ کامل یا جزئی نشان می دهند تعریف شده است. نقاط پایانی ثانویه شامل تغییر در نمره مقیاس علائم Lee Chronic GVHD (mLSS) در روز {2} of از چرخه 1 {}، ، نرخ بقای عاری از شکست (FFS) در {5}} ماه ها ، بهترین نرخ پاسخ کلی (BOR) ، و مدت زمان پاسخ (DoR) ، بقای کلی (OS) و غیره

نتایج نشان داد که این مطالعه به نقطه پایانی اولیه رسیده است: در هفته {0 treatment هفته درمان ، گروه روکسولییتینب نسبت به گروه BAT میزان پاسخ کلی بهتر (ORR) را بدست آورد. علاوه بر این ، این مطالعه به نقاط پایانی ثانویه کلیدی 1} 1} رسیده است: در مقایسه با BAT ، روکسولیتینب بطور قابل توجهی بقای عاری از شکست (PFS) و علائم گزارش شده توسط بیمار را بهبود بخشید (همانطور که توسط mLSS ارزیابی شده است).

این نتایج top-line مبتنی بر داده های مثبت قبلاً گزارش شده از آزمایشات REACH {{1} و REACH {{2} است. داده های قبلی نشان می دهد که جاکفی یک سری از شاخص های اثربخشی را در بیماران مبتلا به GVHD حاد مقاوم به استروئید بهبود می بخشد. داده های مطالعه REACH 3} will در یک کنفرانس مهم پزشکی آینده اعلام خواهد شد ، و همچنین برای تصویب جاکافی برای معالجه بیماران مبتلا به GVHD وابسته به استروئید یا وابسته به هورمون به FDA ایالات متحده ارسال می شود.

Peter Langmuir ، MD ، معاون رئیس گروه هدفمند درمانی سرطان Incyte گفت: "این نتایج مثبت مطالعه REACH {0} significant قابل توجه است زیرا آنها بر پتانسیل جاکافی برای ارائه گزینه های درمانی معنی دار نه تنها برای بیماران مبتلا به GVHD حاد بلکه همچنین تأکید می کنند. برای اشکال مزمن GVHD. همین مورد در مورد بیماران نیز صادق است. بر اساس نتایج حاصل از این مطالعه مرحله III ، ما به ارسال این داده ها به FDA ایالات متحده ادامه خواهیم داد. این یک مرحله مهم است زیرا ما متعهد هستیم که این برنامه درمانی مهم را به بیماران مبتلا به GVHD بیشتر آمریکایی منتقل کنیم.&به نقل از؛

بیماری پیوند در مقابل میزبان (GVHD) یک بیماری ایمنی است که در اثر واکنش پیوند در مقابل میزبان ایجاد می شود. این عارضه و علت اصلی مرگ و میر در پیوند سلول بنیادی خونساز آلوژنیک است. GVHD به دو شکل حاد و مزمن تقسیم می شود که می تواند بر انواع سیستم های اندام تأثیر بگذارد. شایع ترین ارگان های درگیر پوست ، دستگاه گوارش و کبد است. از نظر بالینی ، بیشتر بیماران با گلوکوکورتیکوئیدها درمان می شوند که نوعی داروهای استروئیدی محسوب می شوند. استفاده طولانی مدت می تواند عوارض جدی برای سلامتی ایجاد کند.

ruxolitinib اولین ژانوس کیناز خوراکی {{0} و Janus kinase {{{{{{3 inhib}}}}} (JAK {{2}} / JAK {3}}) است. علائم فعلی این دارو شامل: فیبروز استخوان ، پلی سیتمی ورا (PV) ، پیوند حاد کورتیکواستروئید و مقاوم در برابر بیماری میزبان (GVHD) است. در بازار آمریكا ، این دارو با نام Jakafi شناخته می شود و توسط Incyte به فروش می رسد. در خارج از ایالات متحده ، این دارو با نام Jakavi ساخته می شود و توسط Novartis به فروش می رسد.

در {{0} ، بر اساس نتایج مثبت از مرحله دوم مرحله آزمایشی REACH ACH {1}} ، Jakafi توسط FDA ایالات متحده برای درمان GVHD حاد استروئیدی و نسوز حاد در بزرگسالان و کودکان تأیید شد. سال های عمر. گفتنی است ، جکافی اولین دارویی است که توسط FDA برای معالجه این نشانه تأیید شده است. پیش از این وضعیت داروی دستیابی به موفقیت ، وضعیت داروهای یتیم و بررسی اولویت توسط FDA اعطا شده است.

داده های حاصل از مطالعه REACH {{0} showed نشان داد که} 1}} بیمارانی که به استروئیدها مقاوم بودند فقط ORR {2}} و CR با CR {3} on در روز {4 داشتند. }. در کلیه بیماران 7 {{0 the ، شایع ترین عارضه جانبی مشاهده شده عفونت (6 6 {)) و ادم (7}}})) و شایع ترین ناهنجاری های آزمایشگاهی آنمی (8 {}) بود. })) ، ترومبوسیتوپنی (8} 8)) و گرانولوسیت کاهش یافته خنثی (10}}))).