Takeda darvadstrocel درخواست برای لیست در ژاپن: درمان مشت پری ان ای پیچیده در بیماران مبتلا به کرون نورانی (CD)!

داروسازی Takeda (Takeda) به تازگی اعلام کرد که آن را ارائه کرده است درخواست به وزارت بهداشت ژاپن، کار و رفاه (MHLW) برای تولید و فروش darvadstrocel (کد توسعه: Cx601) برای درمان غیر فعال / به آرامی فعال lumen کرون بیماری (CD) پیچیده فیسولا مقعد در بیماران بالغ.

داروادستروسل یک تعلیق سلول بنیادی تقویت شده آلیوژنیک (یا مشتق از اهداکننده) است که برای درمان مشت های پیچیده پری ان ای در بیماران بالغ مبتلا به سی دی نورانی غیرفعال یا خفیف فعال استفاده می شود. darvadstrocel تعیین یتیم مواد مخدر (ODD) در اتحادیه اروپا، ایالات متحده، و ژاپن به ترتیب در سال های 2009، 2017، و 2019 اعطا شد. علاوه بر این، darvadstrocel همچنین برنده جایزه درمان پیشرفته پزشکی بازسازی (RMAT) برای درمان مشت پرینال پیچیده در بیماران بالغ مبتلا به سی دی توسط FDA ایالات متحده شده است.

در اتحادیه اروپا، داروادستروسل در مارس ۲۰۱۸ (نام تجاری: آلوفیسل) برای درمان فیسولاس های پیچیده پرینال در بیماران مبتلا به سی دی نورانی غیر فعال/به آرامی فعال تأیید شد. داروادستروسل به صورت محلی برای درمان مشت های پیچیده پری ان ای در بیماران بالغ مبتلا به سی دی تجویز می شود که حداقل به یک درمان معمولی یا درمان بیولوژیکی پاسخ نمی دهند. داروادستروسل باید پس از درمان فيستول مورد استفاده قرار گیرد.

اسناد درخواست شامل داده های دو کارآزمایی بالینی: Darvadstrocel-3002، یک مطالعه ژاپنی، و کارآزمایی های ADMIRE-CD در اروپا و اسرائیل است. Darvadstrocel-3002 یک مطالعه چند مرکزی، برچسب باز، کنترل نشده فاز 3 است که در 22 بیمار بالغ ژاپنی با سی دی نورانی غیر فعال/ به آرامی فعال برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی داروادستروسل در درمان فیستلاس مقعد پیچیده سکس انجام شده است. نتایج تحقیقات در یک کنفرانس علمی اخیر اعلام خواهد شد. ADMIRE-CD یک کارآزمایی بالینی تصادفی، دو سوکور، کنترل شده فاز 3 است که در 212 بیمار بالغ مبتلا به سی دی نورانی غیر فعال/به آرامی فعال برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی داروادستروسل در درمان فیستول های پیچیده مقعد انجام شده است.

بیماری کرون (CD) یک بیماری التهابی مزمن دستگاه گوارش است که حدود ۷۰٬۰ نفر را در ژاپن تحت تأثیر قرار می دهد. بیماران مبتلا به سی دی ممکن است دچار فيستول های پيچيده پريانال شوند که می تواند باعث درد شديد، تورم، عفونت، و ترشحات مقعدی شود. با وجود پیشرفت در پزشکی و جراحی، فیسولاس های پیچیده پریانی در سی دی هنوز چالشی برای پزشکان برای درمان هستند و تأثیر منفی بر کیفیت زندگی بیماران دارند.