efgartigimod آنتاگونیست FcRn در حال بررسی است و آزمایشگاه زای آن را به چین معرفی کرد!

شریک آزمایشگاه زای argenx اخیراً اعلام کرد که آژانس داروهای اروپایی (EMA) یک درخواست مجوز بازاریابی (MAA) برای efgartigimod ، آنتاگونیست FcRn برای درمان میاستنی گراویس سیستمیک (gMG) را پذیرفته است. EMA یک فرایند بررسی رسمی را آغاز کرده است و انتظار می رود در اواسط سال 2022 تصمیم بازنگری را اتخاذ کند. در حال حاضر ، درمان efgartigimod' با gMG نیز توسط FDA ایالات متحده در حال بررسی است و تاریخ هدف قانون هزینه استفاده از داروهای تجویزی (PDUFA) 17 دسامبر 2021 است. در اوایل سال جاری ، argenza نیز ارسال کرد برنامه ای برای efgartigimod برای درمان gMG به آژانس دارویی و تجهیزات پزشکی ژاپن (PMDA).

میاستنی گراویس (MG) یک بیماری عصبی عضلانی است که توسط IgG بیماری زا واسطه می شود و کیفیت زندگی را به طور جدی تحت تأثیر قرار می دهد. علائم بیماری و عوارض جانبی درمان های فعلی ممکن است آسیب قابل توجهی به زندگی بیماران وارد کند. MG می تواند تأثیر مخربی بر زندگی و استقلال بیمار داشته باشد و ممکن است بر توانایی بلع ، صحبت کردن ، راه رفتن و حتی تنفس تأثیر بگذارد. علاوه بر این ، هر بیمار MG را متفاوت تجربه می کند ، که باعث می شود مدیریت بیماری غیرقابل پیش بینی باشد.

در صورت تأیید ، efgartigimod اولین و تنها آنتاگونیست FcRn می شود که تأییدیه نظارتی را دریافت می کند و اولین درمان هدفمند در نوع خود را برای بیماران gMG به ارمغان می آورد. نتایج حاصل از آزمایش فاز 3 ADAPT نشان داد که درمان با efgartigimod می تواند به طور قابل توجهی قدرت و کیفیت زندگی بیماران مبتلا به gMG را بهبود بخشد. به طور خاص ، اکثر بیماران تحت درمان با efgartigimod پیشرفت های بالینی قابل توجهی را در 2 هفته اول تجویز مشاهده کرده اند. این نتایج پیامدهای مهمی برای جامعه MG دارد.

کاربرد نظارتی efgartigimod برای درمان gMG بر اساس نتایج محاکمه مرحله 3 ADAPT محوری است. اطلاعات مربوطه در ژوئن امسال در The Lancet Neurology منتشر شد. عنوان مقاله: ایمنی ، اثربخشی و تحمل efgartigimod در بیماران مبتلا به میاستنی گراویس عمومی (ADAPT): یک کارآزمایی چند مرحله ای ، تصادفی ، کنترل شده با دارونما ، فاز 3.

نتایج نشان داد که آزمایش ADAPT به نقطه نهایی اولیه رسید: در بیماران مبتلا به آنتی بادی گیرنده استیل کولین مثبت (AChR Ab +) gMG ، با توجه به فعالیت میاستنی گراویس زندگی روزمره (MG-ADL) در مقایسه با دارونما گروه درمان efgartigimod تعداد بیشتری از بیماران پاسخ دهنده بودند (67.7٪ در مقابل 29.7٪ ؛ p< ؛ 0.0001). پاسخ دهندگان به عنوان بهبود حداقل 2 نمره در نمره MG-ADL برای 4 هفته متوالی یا بیشتر تعریف شده بودند. علاوه بر این ، 40 patients از بیماران در گروه درمان efgartigimod به حداقل علائم (که به عنوان نمره MG-ADL 0 [بدون علامت] یا 1 تعریف شده است) دست یافتند ، در حالی که نسبت بیماران در گروه دارونما که به این هدف دست یافتند تنها 11.1 بود. در بین پاسخ دهندگان AChR-Ab + ، 84.1٪ از بیماران از نظر بالینی در نمرات MG-ADL در 2 هفته اول درمان بهبود چشمگیری داشتند. در این مطالعه ، ایمنی efgartigimod با دارونما قابل مقایسه بود.

پس از اتمام کارآزمایی ADAPT ، 90 patients از بیماران وارد آزمایش ADAPT plus شدند ، یک مطالعه گسترش دهنده با برچسب باز که 3 سال طول کشید تا ایمنی و تحمل طولانی مدت efgartigmod را ارزیابی کند. در ADAPT و ADAPT plus ، حداقل 118 بیمار درمان efgartigmod را به مدت 12 ماه یا بیشتر دریافت کردند.

مکانیسم عمل efgartigimod

Efgartigimod یک قطعه آنتی بادی در حال توسعه است که برای کاهش آنتی بادی های ایمونوگلوبولین G (IgG) بیماری زا و جلوگیری از گردش IgG طراحی شده است. Efgartigimod می تواند به FcRn متصل شود ، که به طور گسترده در سراسر بدن بیان می شود و نقش محوری در جلوگیری از تخریب آنتی بادی IgG ایفا می کند. مسدود کردن FcRn می تواند سطح بیان آنتی بادی IgG را کاهش دهد و می تواند بیماریهای خود ایمنی را که توسط آنتی بادیهای IgG بیماری زا هدایت می شوند ، درمان کند ، از جمله: pemphigus vulgaris (PV) ، یک بیماری مزمن پوستی است که با تاول شدید پوست مشخص می شود. ترومبوسیتوپنی ایمنی (ITP) ، یک بیماری مزمن که با اکیموز و خونریزی ظاهر می شود. پلی نوروپاتی دمیلین کننده التهابی مزمن (CIDP) ، بیماری که در آن آسیب به سیستم عصبی باعث اختلالات حرکتی می شود.

در 6 ژانویه 2021 ، Zai Lab و argenx اعلام کردند که دو طرف به یک همکاری انحصاری رسیده اند و Zai Lab مسئول پیشرفت و تجاری سازی efgartigimod در چین بزرگ (از جمله سرزمین اصلی چین ، هنگ کنگ ، تایوان و ماکائو) خواهد بود. )

دکتر رن هایروی ، افسر ارشد پزشکی در زمینه خودایمنی و ضد عفونت آزمایشگاه زای ، گفت: در حال حاضر حدود 200 هزار بیمار مبتلا به میاستنی گراویس در چین وجود دارد. گزینه های درمانی موجود بسیار محدود است و نیازهای بالینی برآورده نشده زیادی وجود دارد. بر اساس داده های موجود efgartigimod ، انتظار می رود این محصول وضعیت فعلی درمان میاستنی گراویس سیستمیک و سایر بیماری های جدی خود ایمنی را پس از تأیید تغییر دهد.

طبق شرایط توافق نامه ، آزمایشگاه زای حق انحصاری توسعه و تجاری سازی efgartigimod در چین بزرگ را دریافت می کند. آزمایشگاه زای مسئول ثبت بالینی تحقیقات و توسعه efgartigimod برای علائم متعدد در چین خواهد بود. علاوه بر این ، آزمایشگاه زای همچنین مسئول شروع مراحل تأیید فاز 2 برای چندین نشانه جدید در چین بزرگ برای تسریع در توسعه علائم بیشتر خود ایمنی برای efgartigimod در مقیاس جهانی خواهد بود.