FDA ایالات متحده تایید اولین قطره چشم کیستامین Cystadrops: درمان تظاهرات چشمی سیستینوز

بیماری های نادر رکورداتی به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) سیستادروپ ها را تأیید کرده است (قطره چشم سیستامین، ۰٫۳۷٪). سیستادروپ ها قطره های جدید چشم scous است که می تواند رسوب کریستال سیستین را در قرنیه بیماران مبتلا به سیستینوز تهی کند.

سیستادروپ ها می توانند رسوب کریستال های سیستین در قرنیه را به طور قابل توجهی کاهش دهند. این اولین و تنها FDA تایید قطره چشم کیستتامین است, تجویز 4 بار در روز. بیماری ذخیره سازی سیستین یک بیماری مادرزادی نادر است که باعث تجمع کریستال های سیستین در سراسر بدن می شود و باعث آسیب گسترده بافت و عضو می شود و تأثیر عمده ای بر چشم ها می گذاشت.

آندره مدیر عامل شرکت رکورداتی در این مورد گفت: بیماران بیماری ذخیره سازی سیستین و مراقبان آنها باید هر روز داروهای متعدد را مدیریت کنند. به منظور کاهش بار روزانه خود، Recordati متعهد به توسعه فرمولاسیون قطره چشم viscous جدید برای درمان کریستال سیستین قرنیه است. ما خیلی خوشحال هستیم که سیستادروپ ها را برای بیماران آمریکایی می آوریم. این اولین فرمول قطره چشم کیستتامین تایید شده توسط FDA ایالات متحده است. در واقع ۴ بار در روز برای کاهش کریستال قرنیه استفاده می شود.»

کلینتون مور، رئیس شبکه تحقیقاتی سیستینوز در این مورد می گوید: «سیستینوز یک بیماری پیچیده است. تشخیص زودهنگام و درمان به موقع برای کاهش سرعت توسعه و پیشرفت علائم ضروری است. در گذشته در چند دهه گذشته پیشرفت در درمان بیماری ذخیره سازی سیستین منجر به افزایش امید به زندگی شده است. با وجود این پیشرفت ها، تظاهرات چشمی این بیماری مبارزه ای مداوم برای بیماران است. بیماران مبتلا به اسیدوز نسبت به نور، ناراحتی و درد در چشمان خود حساس هستند. آن ها اغلب حتی در داخل خانه عینک آفتابی می پوشند و سعی می کنند به فعالیت های روزانه مانند مدرسه و کار ادامه دهند.»

سیستادروپ ها یک محلول چشمی تهی کننده سیستین viscous یا scous cystine است که برای درمان رسوب کریستال سیستین قرنیه در بزرگسالان و کودکان مبتلا به بیماری ذخیره سازی سیستین استفاده می شود. بیماری ذخیره سازی سیستین یک بیماری پیچیده و نادر است که بیماران و مراقبان را ملزم می کند که هر روز از انواع داروهای مختلف استفاده کنند. سیستادروپ ها اولین و تنها فرمولاسیون قطره چشم کیستامین تأیید شده توسط FDA است که ۴ بار در روز هنگام بیداری استفاده می شود. سیستادروپ ها را می توان تا ۷ روز پس از باز شدن در دمای اتاق ذخیره کرد.

تصویب FDA از Cystadrops توسط داده ها از دو کارآزمایی بالینی پشتیبانی می شود. بیماران در هر دو کارآزمایی بالینی Cystadrops در فرکانس میانه 4 بار در روز دریافت کردند.

——در فاز 3 برچسب باز، تصادفی، کنترل شده، آزمایش چند مرکز دو بازو، 15 بیمار در گروه Cystadrops وجود دارد. برای بررسی کاهش چگالی کريستال سيستين قرنيه از ميکروسکوپ کانفوکال زنده (IVCM) استفاده شد. داده ها نشان داد که در گروه Cystadrops، نمره IVCM کل تمام لایه های قرنیه از پایه تا 90مین روز درمان 40 درصد کاهش یافته است.

——در فاز 1/2a برچسب باز، کارآزمایی بالینی پاسخ دوز تطبیقی، 8 بیمار درمان Cystadrops دریافت کردند. داده ها نشان می دهد که اثربخشی کاهش 30 درصدی کل نمره IVCM بیماران را می توان در طول دوره مطالعه 5 ساله حفظ کرد.

ایمنی Cystadrops در 2 کارآزمایی بالینی مورد ارزیابی قرار گرفت. شایع ترین واکنش های نامطلوب درد چشم (سوزش)، تاری دید، سوزش چشم (سوزش)، قرمزی چشم، ناراحتی در محل قطره چشم (چشم چسبنده یا پلک چسبنده)، چشم خارش دار، چشم های آبک، مژه یا رسوب دارو در اطراف چشم است.