FDA ایالات متحده تایید Hetlioz (tasimelteon): اولین سندرم اسمیت مگی (اس ام اس) دارو!

داروسازی وندا به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) هتلیوز را تأیید کرده است (tasimelteon) کپسول و آماده سازی مایع برای بیماران بزرگسال و کودکان به ترتیب برای درمان سندرم اسمیت-ماگنیس (سندرم اسمیت-ماگنیس، اس ام اس). ) اختلالات مربوط به خواب شبانه.

شایان ذکر است هتلیوز اولین دارویی است که توسط FDA آمریکا برای درمان بیماران اس ام اس تأیید شده است. پیام کوتاه یک اختلال عصبی توسعه ای نادر است. ویژگی متمایز کننده آن «وارونگی» ریتم شبانه روزی است که خوابیدن بیماران اس ام اس در شب را به شدت دشوار می کند. تخمین زده می شود که اس ام اس حدود ۱۵٬۰ نفر را در آمریکا تحت تأثیر قرار می دهد.

هتلیوز از طریق یک فرایند بررسی اولویت دار مورد تأیید قرار گرفت. از جمله کپسول های هتلیوز بلافاصله در آمریکا راه اندازی خواهد شد و انتظار می رود آماده سازی مایع هتلیوز در سه ماهه اول سال ۲۰۲۱ در آمریکا راه اندازی شود.

سندرم اسمیت-مارگیلی (SMS) یک اختلال تکاملی ناشی از جدا شدن بخش کوچکی از کروموزوم ۱۷p انسان است. در موارد نادرتر، اس ام اس ناشی از جهش نقطه ای در ژن RAI1 است که در منطقه گمشده قرار دارد.

تخمین زده می شود که در ایالات متحده، بروز پیامک در نوزادان ۱/۱۵٬۰ تا ۲۵٬۰ نفر باشد. اس ام اس معمولاً به ارث نمی رسد، بلکه به دلیل de-novo deletion است. افراد مبتلا به اس ام اس برخی مشکلات جسمی، روانی و رفتاری خواهند داشت. شایع ترین علامت پیامک اختلال شدید خواب است و زندگی بیماران و خانواده هایشان به شدت آشفته می شود.

ساختار مولکولی تاسیموتئون (منبع تصویر:کتاب شیمیایی.com)

هتلیوز (tasimelteon) یک آگونیست گیرنده ملاتونین است. در ایالات متحده و اتحادیه اروپا، هتلیوز برای درمان اختلالات غیر ۲۴ ساعته بیداری خواب (اختلال غیر ۲۴ ساعته خواب بیداری، "غیر ۲۴"، "غیر ۲۴") در بیمارانی که کوری کامل دارند تأیید شده است و این دارو همچنین اولین داروی یک برای این نشانه است.

تایید هتلیوز برای درمان اختلالات خواب شبانه در بیماران اس ام اس بر اساس یک مطالعه اثربخشی کنترل شده با دارونما برای این بیماری نادر است. این مطالعه بزرگسالان مبتلا به اس ام اس مصرف کپسول هتلیوز و کودکان مبتلا به اس ام اس مصرف فرمولاسیون مایع Tetlioz را مورد بررسی قرار داد. داده ها نشان می دهد که ایمنی هتلیوز مشابه مطالعه قبلی هتلیوز برای غیر ۲۴ است و بین بزرگسالان اس ام اس و کودکان نیز مشابه است.