FDA ایالات متحده به داروی یتیم Zandelisib اعطا کرد: نرخ پاسخ کلی (ORR) 93٪!

MEI Pharma و شریک جهانی آن Kyowa Kirin اخیراً اعلام کردند که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) یک داروی خوراکی انتخابی مهارکننده فسفاتیدیل 3-کیناز دلتا (PI3K delta) zandelisib (ME-401) را برای درمان دارویی یتیم (ODD) اعطا کرده است. لنفوم فولیکولار (FL). در مارس 2020، FDA همچنین به zandelisib Fast Track تعیین (FTD) اعطا کرد: برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به FL عودکننده یا مقاوم که قبلاً حداقل دو درمان سیستمیک دریافت کرده‌اند، استفاده می‌شود.

Orphan Drug به داروهایی اطلاق می‌شود که برای پیشگیری، درمان و تشخیص بیماری‌های نادر استفاده می‌شوند و بیماری‌های نادر اصطلاح کلی برای دسته‌ای از بیماری‌ها با شیوع بسیار کم است که به نام"بیماری‌های یتیم نیز شناخته می‌شود." در ایالات متحده، بیماری های نادر به بیماری هایی با کمتر از 200000 بیمار اطلاق می شود. مشوق‌های توسعه داروهای بیماری‌های نادر شامل مشوق‌های توسعه بالینی مختلف، مانند اعتبار مالیاتی مربوط به هزینه‌های کارآزمایی بالینی، کاهش هزینه کاربر FDA و آزمایش‌های بالینی است. کمک FDA' در طراحی آزمایشی و دوره ۷ ساله انحصاری بازار برای نشانه های تایید شده پس از عرضه دارو به بازار.

هدف صلاحیت مسیر سریع (FTD) تسریع توسعه دارو و بررسی سریع بیماری‌های جدی برای رفع نیازهای جدی پزشکی برآورده نشده در زمینه‌های کلیدی است. کسب صلاحیت های سریع برای داروهای در حال توسعه به این معنی است که شرکت های داروسازی می توانند در طول مرحله تحقیق و توسعه بیشتر با FDA تعامل داشته باشند. پس از ارائه درخواست بازاریابی، در صورت رعایت استانداردهای مربوطه، واجد شرایط تأیید سریع و بررسی اولویت هستند. علاوه بر این، آنها همچنین واجد شرایط بررسی مجدد هستند.

ساختار مولکولی zandelisib

لنفوم فولیکولار (FL) شایع‌ترین لنفوم بی‌حال است که تقریباً 30-20 درصد از کل لنفوم‌های غیر هوچکین (NHL) را تشکیل می‌دهد. این بیماری روی سلول های B نیز ایجاد می شود، در بیشتر موارد مزمن است و به کندی پیشرفت می کند. اکثر بیمارانی که با FL تشخیص داده می شوند، بالای 65 سال سن دارند. گاهی اوقات FL می تواند به لنفوم سلول B منتشر (DBLCL) تبدیل شود که یک NHL (تهاجمی) با رشد سریع است.

Zandelisib (ME-401) یک مهارکننده خوراکی فسفاتیدیل 3-کیناز (PI3K) دلتا در دست بررسی است. مهارکننده‌های PI3Kδ معمولاً در سلول‌های سرطانی بیش از حد بیان می‌شوند و نقش کلیدی در تکثیر و بقای تومورهای خونی دارند. Zandelisib گزینش پذیری بالایی برای زیرگروه های PI3Kδ نشان می دهد و خواص دارویی متفاوتی با سایر مهارکننده های PI3Kδ دارد. این دارو پتانسیل تبدیل شدن به بهترین مهار کننده PI3Kδ را دارد. ویژگی های بالینی آن نشان می دهد که به عنوان یک درمان تک دارویی یا در ترکیب با سایر داروهای سرطان، این فرصت را دارد که یک سری از بدخیمی های سلول B را حل کند. در حال حاضر، MEI در حال ارزیابی zandelisib برای درمان بیماران مبتلا به انواع بدخیمی های سلول B است.

در آوریل 2020، MEI و Concord Kirin یک توافقنامه جهانی مجوز، توسعه و تجاری سازی را برای توسعه و تجاری سازی بیشتر zandelisib امضا کردند. MEI و Concord Kirin مشترکاً zandelisib را در ایالات متحده توسعه و ترویج خواهند کرد و MEI تمام درآمد حاصل از فروش در ایالات متحده را ثبت خواهد کرد. Concord Kylin دارای حقوق تجاری انحصاری در خارج از ایالات متحده است و بر اساس فروش در خارج از ایالات متحده به MEI افزایش تدریجی حق امتیاز پرداخت می کند.

در ماه مه سال جاری، MEI Pharma و Concord Kirin داده‌های گروه بیماران برنامه‌ریزی متناوب (IS) فاز 1b مطالعه بالینی zandelisib در درمان FL عودکننده یا مقاوم به درمان (r/r FL) را اعلام کردند. نتایج نشان داد که در بین بیماران مبتلا به FL که در طی 24 ماه پس از دریافت شیمی درمانی خط اول پیشرفت بیماری (POD24) داشتند، نرخ پاسخ کلی (ORR) درمان زاندلیسیب (با و بدون ریتوکسیماب) 82 درصد بود و ORR در بیماران غیر POD24 به 93 درصد رسید.