FDA ایالات متحده در بررسی Hetlioz (آگونیست گیرنده ملاتونین) اولویت داده است: اولین داروی سندرم اسمیت - مگی (اس ام اس)!

اخیراً واندا داروسازی اعلام كرد كه سازمان غذا و داروی آمریكا (FDA) دو درخواست ارائه شده توسط این شرکت برای سندرم اسمیت-مگنیس (سندرم اسمیت-مگنیس ، اس ام اس) را پذیرفته و اولویت بررسی را داده است.

این برنامه شامل یک برنامه دارویی مکمل جدید (sNDA) برای کپسول هایتلیوز (tasimelteon) و یک داروی جدید (NDA) برای فرمولاسیون مایع Hetlioz (tasimelteon) است که به ترتیب برای درمان بزرگسالان و کودکان با پیام کوتاه استفاده می شود. FDA تاریخ هدف داروهای تجویز داروهای تجویز داروهای تجویز شده (PDUFA) را تا اول دسامبر سال 2020 تعیین کرده است.

Mihael H. Polymeropoulos ، دکتر ، رئیس جمهور و مدیرعامل واندا ، گفت:&به نقل از ؛ FDA&# 39 ؛ پذیرش برنامه Hetlioz و بررسی اولویت ، یک نقطه عطف مهم است که ما را به ارائه یک درمان کلیدی برای بیماران پیام کوتاه نزدیک می کند. در حال حاضر ، هیچ درمانی تصویب نشده است. داروهای پیام کوتاه ، که یک بیماری نادر است ، حدود 15000 نفر در ایالات متحده مبتلا هستند.&به نقل از؛

سندرم اسمیت-مارگیلی (اس ام اس) نوعی اختلال رشد است که به دلیل حذف بخش کوچکی از کروموزوم 17p انسان ایجاد می شود. در موارد نادرتر ، پیامک ناشی از جهش نقطه ای در ژن RAI1 ، که در منطقه گمشده قرار دارد ، ایجاد می شود.

تخمین زده می شود که در ایالات متحده ، شیوع پیام کوتاه در نوزادان 1 / 15،000-25،000 است. پیامک معمولاً ارثی نیست ، اما به دلیل حذف دنو است. افراد دارای پیام کوتاه برخی مشکلات جسمی ، روانی و رفتاری دارند. شایع ترین علامت پیامک ، اختلال شدید خواب است و زندگی بیماران و خانواده های آنها به شدت مختل است.

ساختار مولکولی Tasimelteon (منبع تصویر: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) آگونیست گیرنده ملاتونین است. در ایالات متحده و اتحادیه اروپا ، هتلیوز برای درمان اختلال خواب بیدار غیر 24 ساعته (wakedisorder غیر 24 ساعته ،&به نقل از ؛ غیر 24&به نقل از ؛ ،&به نقل از ؛ غیر-) تصویب شده است. 24&به نقل از؛) در بیماران مبتلا به نابینایی کامل ، که اولین دارویی است که برای این نشانه استفاده می شود.

در حال حاضر ، Hetlioz توسط هیچ سازمان نظارتی برای درمان پیام کوتاه تأیید نشده است.