FDA ایالات متحده تایید فایزر Panzyga (ایمونوگلوبولین انسان برای تزریق)!

فایزر به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) یک درخواست مجوز محصول بیولوژیکی تکمیلی (sBLA) را برای پانزیگا (ایمونوگلوبولین انسانی برای تزریق وریدی، ۱۰٪ آماده سازی مایع) برای درمان بیماران بزرگسال التهاب مزمن مبتلا به پلی نوروپاتی دمیلینات جنسی (CIDP) تأیید کرده است. CIDP یک پلی نوروپاتی با میانجی گری خودایمنی نادر است. ایمونوگلوبولین وریدی شایع ترین درمان خط اول برای بیماران مبتلا به CIDP است.

شایان ذکر است پانزیگا تنها IVIg با 2 رژیم نگهداری CIDP تایید شده توسط FDA است که به پاسخگویی به نیازهای بالینی بیماران کمک خواهد کرد. پانزیگا همچنین می تواند با نرخ تزریق ۱۲ میلی گرم بر کیلوگرم در دقیقه تجویز شود.

پانزیگا یک محلول ۱۰٪ ایمونوگلوبولین طبیعی انسان است که به صورت وریدی تجویز می شود. در ایالات متحده، پانزیگا در سال ۲۰۱۸ تأیید شد: (۱) برای بیماران ≥ ۲ سال سن برای درمان نقص ایمنی اولیه (PI)؛ (2) برای بیماران بالغ برای درمان ترومبوسیتوپنیا ایمنی مزمن (cITP).

فایزر با اکتافورما ای جی قرارداد مجوز امضا کرد که بر اساس آن به فایزر حق فروش و تجاری سازی پانزیگا در ایالات متحده داده شد. اکتاخارما ای جی حق انحصاری تجاری سازی این محصول را در بازار جهانی خارج از ایالات متحده برای خود ذخیره می کند.

آنجلا لوکین، رئیس جهانی واحد کسب و کار بیمارستان فایزر در این مورد می گوید: «هر بیمار CIDP نیازهای درمانی متفاوتی دارد. ما متوجه شدیم که تنها یک گزینه داروی تأیید شده همیشه بهترین نیست. این نشانه جدید و گزینه مصرف اضافی تایید ارائه دهندگان خدمات درمانی را قادر به انتخاب یک گزینه مصرف است که مناسب برای بیماران، که کمک خواهد کرد که حل نیاز پزشکی برآورده نشده در جمعیت بیمار است."

CIDP یک بیماری نادر عصب محیطی است که با افزایش موتور متقارن و از دست دادن حسی و ضعف مرتبط با از دست دادن رفلکسی های تاندون عمیق مشخص می شود. این بیماری در اثر آسیب به sheath عصب میلین ایجاد می شود. شروع تدریجی CIDP می تواند تشخیص را برای ماه ها یا حتی سال ها به تأخیر بیندازد که منجر به آسیب شدید عصبی، محدود کردن و به تأخیر انداختن پاسخ به درمان می شود. بیشتر بیماران نیاز به درمان طولانی مدت دارند؛ اگر درمان نشده باقی مانده, نزدیک به یک سوم از بیماران CIDP وابستگی ویلچر توسعه. تشخیص زودهنگام و درمان مناسب برای کمک به بیماران برای جلوگیری از ابتلا به ناتوانی های شدید ضروری است.

تصویب این نشانه جدید بر اساس داده های یک مطالعه آینده نگر، دو سوکور، تصادفی، فاز 3 چند مرکز از 142 بیمار تشخیص داده شده با CIDP است. این مطالعه فاز 3 اولین و تنها مطالعه درمان IVIg CIDP است که بیش از یک گزینه دوز تعمیر و نگهداری را ارزیابی کرده است. در مطالعه، در طول یک دوره 6 ماهه، اثربخشی، ایمنی و تحمل 7 تزریق نگهداری هر 3 هفته یک بار مورد ارزیابی قرار گرفت. نقطه پایانی اثربخشی اولیه نسبت پاسخ دهندگان در گروه درمان پانزیگا 1.0 گرم بر کیلوگرم در مقایسه با پایه در 6 ماه درمان است. بهبودی به این صورت تعریف شد: بیمار که نمره ناتوانی علت و درمان نوروپاتی التهابی 10 امتیازی تعدیل شده (INCAT) حداقل 1 امتیاز کاهش یافت.

نتایج نشان داد که در پایان 6 ماه درمان، 80 درصد (69/55) بیماران با دوز 0/1 گرم بر کیلوگرم به بهبودی INCAT دست یافتند و به نقطه پایانی اولیه مطالعه رسیدند. نقاط پایانی حمایتی متعدد اثربخشی وابسته به دوز را نشان دادند، از جمله گروه دوز 2.0 گرم بر کیلوگرم نمره INCAT را تنظیم کردند که نرخ بهبودی 92 درصد را نشان می داد. در گروه های دوز 0/1 گرم بر کیلوگرم و 0/2 گرم بر کیلوگرم، قدرت گرفتن، مقیاس جامع ناتوانی راچیگ التهابی (I-RODS) و نمرات کل شورای تحقیقات پزشکی (MRC) نیز پاسخ وابسته به دوز را نشان دادند. در این مطالعه پانزیگا به طور کلی به خوبی تحمل شد. شایع ترین واکنش های نامطلوب (>5٪) در تمام گروه های دوز سردرد (15 درصد)، تب (14 درصد)، درماتیت (10 درصد) و افزایش فشار خون (8٪). در طول دوره مطالعه، 11 بیمار (8 درصد) دریافت پیش پزشکی.