Valrox در اتحادیه اروپا وارد بررسی می شود: درمان هموفیلی A

BioMarin Pharmaceuticals اخیراً اعلام کرد که آژانس داروهای اروپایی (EMA) درخواست مجوز بازاریابی (MAA) برای valoctocogene roxaparvovec (valrox، BMN270) را پذیرفته است. والروکس یک ژن درمانی یکبار مصرف است که بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید A را از طریق یک تزریق درمان می کند. با پذیرش امروز ، بررسی MAA آغاز شده است و انتظار می رود نظرات CHMP در نیمه اول سال 2022 اعلام شود.

والروکس این پتانسیل را دارد که اولین ژن درمانی جهان برای هموفیلی' باشد. Valrox MAA شامل اطلاعات ایمنی و اثربخشی 134 بیمار ثبت نام شده در مرحله 3 مطالعه GENEr8-1 است. همه بیماران حداقل 1 سال پس از دریافت درمان والروکس تحت پیگیری قرار گرفتند. علاوه بر این ، MAA همچنین شامل داده هایی از مرحله افزایش مرحله 1/2 دوز در گروه دوز 6e13vg/kg به مدت 4 سال و گروه دوز 4e13vg/kg به مدت 3 سال است.

در ماه مه سال جاری ، EMA درخواست BioMarin' برای ارزیابی سریع را تأیید کرد. ارزیابی شتابزده می تواند به طور بالقوه چارچوب زمانی کمیته EMA در زمینه داروهای مورد استفاده برای انسان (CHMP) و کمیته درمانهای پیشرفته (CAT) را برای بررسی MAA valrox کوتاه کند. در اتحادیه اروپا ، اگر CHMP و CAT معتقد باشند که این محصول برای سلامت عمومی از اهمیت ویژه ای برخوردار است ، به ویژه از نظر نوآوری درمانی ، MAA واجد شرایط ارزیابی سریع است. ارزیابی MAA طبق روش متمرکز EMA ممکن است 210 روز طول بکشد ، به استثنای توقف ساعت زمانی که از متقاضی خواسته می شود اطلاعات اضافی ارائه دهد. در صورت درخواست ، CHMP و CAT می توانند بازه زمانی را به 150 روز کوتاه کنند ، به شرط آنکه متقاضی دلایل کافی برای ارزیابی سریع را ارائه دهد ، اگرچه برنامه هایی که در اصل برای ارزیابی شتاب تعیین شده بودند ، می توانند به دلایل مختلف در طول دوره بررسی به روشهای استاندارد بازگردانده شوند. تصمیم برای تأیید ارزیابی سریع هیچ تاثیری بر نظر نهایی CHMP و CAT در مورد تایید مجوز بازاریابی ندارد.

Hank Fuchs ، MD ، رئیس BioMarin'؛ s Global R&؛ D ، گفت:"؛ ما مشتاقانه منتظر همکاری با آژانس در فرایند EMA' هستیم ؛ ارزیابی مجموعه داده های قوی valrox MAA ، و ما معتقدیم که این مجموعه داده ها می توانند الزامات تعیین شده در بررسی MAA قبلی را برآورده کنند. این فاز حساس 3 تحقیقات برتری والروکس را در مقایسه با مراقبت های استاندارد (درمان جایگزین فاکتور VIII پیشگیرانه) ثابت کرده است. مجموعه وسیع داده های والروکس با چندین دهه تحقیقات علمی و بالینی در زمینه ژن درمانی پشتیبانی می شود. ما به مشارکت های سیستم دانش علمی ادامه می دهیم و نتایج تحقیقات مرحله 1/2 و فاز 3 خود را در کنفرانس انجمن بین المللی ترومبوز و هموستاز (ISTH) 2021 هفته آینده به اشتراک خواهیم گذاشت. ما معتقدیم که این ژن درمانی پتانسیل پاسخگویی به درمان هموفیلی نوع A نیازهای پزشکی برآورده نشده را دارد."؛