داروی ضد سرطان هدف دار ویتراکوی با طیف گسترده بایر توسط ژاپن تأیید می شود

بایر اخیراً اعلام كرد كه وزارت بهداشت ، كار و رفاه ژاپن (MHLW) داروی دقیق آنكولوژی Vitrakvi (لاروتركتینیب) را كه داروی مهاركننده خوراكی TRK است ، به ویژه برای درمان گیرنده های تیروزین نوروتروفیك در تومورها ، تأیید كرده است. کودکان و بزرگسالان مبتلا به تومورهای جامد پیشرفته یا متاستاتیک با همجوشی ژن NTRK. در حال حاضر ویتراکوی در بسیاری از کشورها و مناطق جهان از جمله ایالات متحده ، اتحادیه اروپا و انگلستان مورد تأیید قرار گرفته است. برنامه های کاربردی در مناطق دیگر ادامه دارد یا برنامه ریزی شده است.

ویتراكوی در سرطان های همجوشی TRK بزرگسالان و كودكان دارای میزان بهبودی بالا ، بهبودی ماندگار و ایمنی مناسب است. در بیماران مبتلا به تومورهای اولیه سیستم عصبی مرکزی (CNS) و متاستازهای CNS ، بهبودی در درمان و میزان بالای کنترل بیماری نیز مشاهده شده است.

تصویب Vitrakvi برای بازاریابی ، بیماران و پزشکان ژاپنی یک روش درمانی بسیار انتخابی را برای سرطان های همجوشی TRK بزرگسالان و کودکان طراحی کرده است. صرف نظر از نوع تومور یا سن بیمار ، این امکان را دارد که به طور قابل توجهی نتایج درمان را بهبود بخشد. پیش از این ، داروهای ضد سرطان عمدتا برای سرطان در قسمت خاصی از بدن مورد استفاده قرار می گرفتند ، و ویتراکوی به طور خاص برای درمان بیماران مبتلا به سرطان همجوشی TRK ساخته شد ، مهم نیست که تومور از کجا ایجاد شده باشد. ویتراكوی پیشرفت مهمی در مبارزه با این سرطان نادر است زیرا جایگزین درمانهای گران قیمت می شود كه بطور خاص هدف این نوع سرطان نیستند و اثربخشی و ایمنی را در این نوع از جمعیت اثبات نمی كنند.

اسکات Z. Fields ، دکتر ، معاون ارشد رئیس و رئیس توسعه انکولوژی ، داروسازی Bayer ، گفت:"؛ داروهای درمانی که به طور مستقیم ناهنجاری های ژنومی را که باعث رشد تومور می شوند ، هدف قرار می دهند ، مانند Vitrakvi ، می تواند ارزش بیماران و پزشکان در ژاپن را فراهم کند ، صرف نظر از نوع تومور یا بیمار. صرف نظر از سن ، امکان بهبود چشمگیر نتایج درمان وجود دارد. این تصویب نامه بر اهمیت آزمایش ژنومی با کیفیت بالا و به راحتی در دسترس برای شناسایی دقیق بیمارانی که به احتمال زیاد از درمان همجوشی ژن NTRK سود می برند تأکید می کند. این از پزشکان بالینی کمک می کند تا بیماران را در زمان مناسب ، درمان مناسب ، موثر و ایمن انجام دهند."؛

در ژاپن ، آزمایش فاز یک Vitrakvi در بیماران بزرگسال ، آزمایش NAVIGATE فاز II در بزرگسالان و بزرگسالان و آزمایش SCOUT فاز I / II در بیماران کودکان ، داده های 125 بیمار را جمع آوری کرده است. در این آزمایشات ، ویتراکوی بیش از 20 تومور جامد با بافت شناسی مختلف ، از جمله سرطان ریه ، سرطان تیروئید ، ملانوم ، تومور استرومای دستگاه گوارش ، سرطان روده بزرگ ، کلانژیوکارسینوما ، سارکوم بافت نرم ، سرطان غدد بزاقی و فیبروسارکوما و غیره مورد بررسی و درمان قرار گرفت.

نتایج نشان داد که درمان ویتراکوی میزان بهبودی بالا ، بهبودی سریع و طولانی مدت را نشان داد. داده های خاص عبارتند از: (1) داده های تجزیه و تحلیل از جمعیت بیمار آزمایشی NAVIGATE نشان داد که میزان پاسخ کلی (ORR) 65.2٪ بود که نرخ پاسخ کامل (CR) آن 16.9٪ بود. (2) داده های حاصل از آزمایش SCOUT نشان داد که ORR 9/88 درصد ، CR 22/2 درصد بوده است. داده های ایمنی از 116 بیمار در آزمایش NAVIGATE و 73 بیمار در آزمایش SCOUT نشان داد که Vitrakvi ایمنی خوبی نشان داده است.

درمان Viktarvy&# 39 ؛ سرطان ناشی از همجوشی TRK در بزرگسالان و کودکان ، از نظر بالینی بهبود قابل توجهی در کیفیت زندگی بیمار (QoL) دارد. در دو آزمایش بالینی چندمرکز جهانی ، 60٪ بیماران بزرگسال بهبود نمره سلامت جهانی EORTC QLQ-C30 را گزارش کردند. برای بیماران اطفال ، 76٪ بیماران بهبود در نمره کل PedsQL را گزارش کردند.

ساختار مولکولی لاروترکتینیب

سرطان های همجوشی TRK به طور کلی نادر است ، می تواند کودکان و بزرگسالان را درگیر کند و در فرکانس های مختلف در انواع مختلف تومور رخ می دهد. هنگامی که یک ژن NTRK با یک ژن غیرمرتبط دیگر ترکیب شده و یک پروتئین TRK تغییر یافته تولید می کند ، سرطان همجوشی TRK رخ می دهد. پروتئین تغییر یافته ، یا پروتئین همجوشی TRK ، به طور اساسی فعال یا بیش از حد بیان می شود و باعث فعال شدن آبشار سیگنالینگ بین سلولی می شود. این پروتئین های همجوشی TRK به عنوان عوامل محرک تومورها عمل می کنند و می توانند گسترش و رشد تومورها را بدون توجه به منشا تومور افزایش دهند.

ویتراکوی یک مهار کننده خوراکی پیشگام TRK است. داروی فعال آن لاروترکتینیب یک مهارکننده گیرنده تروپومیوزین کیناز (TRK) قوی ، خوراکی و انتخابی است که برای هدف قرار دادن مستقیم TRK (از جمله TRKB ، TRKB) و TRKC طراحی شده است ، مسیر سیگنالینگ را که منجر به رشد تومور همجوشی می شود ، می بندد. تومورهای حاصل از همجوشی TRK می توانند در قسمت های مختلف بدن رخ دهند و گزینه های درمانی متداول (مانند جراحی ، شیمی درمانی ، رادیوتراپی و ...) معمولاً نمی توانند نتایج درمانی مطلوبی را کسب کنند.

ویتراکوی یک روش درمانی مستقل از بافت شناسی است که به طور خاص برای درمان تومورهای حامل فیوژن ژن NTRK ساخته شده است ، صرف نظر از اینکه تومور از کجا منشا گرفته است. در کودکان و بیماران بزرگسال مبتلا به تومورهای همجوشی TRK ، ویتراکوی اثرات درمانی خوبی دارد ، از جمله در تومورهای اولیه سیستم عصبی مرکزی (CNS) و متاستازهای مغزی ، بدون توجه به سن بیمار و بافت شناسی تومور ، میزان بهبودی بالا و بهبودی طولانی مدت را فراهم می کند.

در پایان نوامبر 2018 ، ویتراکوی با کسب اولین گروه جهانی&# 39 در ایالات متحده ، اولین بازدارنده خوراکی TRK تأیید شده در تاریخ و همچنین اولین&به نام "نوع سرطان بدون محدودیت ،&با طیف گسترده" شد. داروی ضد سرطان هدفمند که هیچ ارتباطی با نوع تومور ندارد. . در حال حاضر ، ویتراكوی در بسیاری از كشورها و مناطق جهان از جمله اتحادیه اروپا مورد تأیید قرار گرفته است.