بریستول - Myers Squibb مهار کننده Mavacamten ایالات متحده را نقد کنید تمدید شده توسط 3 ماه!

بریستول-مایرز اسکویب (BMS) به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) زمان بررسی برنامه جدید مواد مخدر ماواکامتن (NDA) را ۳ ماه تمدید کرده است. جدید "نسخه دارو کاربر قانون هزینه" (PDUFA) تاریخ هدف است 2022 آوریل 28th. این دارو یک مدولاتور جدید، شفاهی، میوسین میوسین است که برای درمان کاردیومیوپاتی انسدادی علامتی (oHCM) استفاده می شود، یک بیماری مزمن قلبی با بروز بالا است.

در ژوئیه ۲۰۲۰، FDA آمریکا به ماواکامتن یک تعیین مواد مخدر دستیابی به موفقیت برای oHCM اعطا کرد. در صورت تایید، ماواکامتن به اولین مهارکننده میوسین تبدیل خواهد شد که oHCM را درمان می کند. در حال حاضر، برنامه مجوز بازاریابی (MAA) ماواکامتن برای درمان oHCM علامت دار نیز توسط آژانس داروهای اروپا (EMA) در دست بررسی است.

بر اساس اعلام BMS، FDA در ۱۸ نوامبر ۲۰۲۱ به این شرکت اطلاع داد تا تاریخ PDUFA را تمدید کند تا زمان کافی برای بررسی اطلاعات به روز شده مربوط به استراتژی کاهش ارزیابی ریسک پیشنهادی (REMS) اجازه دهد. برنامه REMS در کاربرد اولیه ماواکامتن گنجانده شد. FDA داده ها یا تحقیقات اضافی درخواست نکرد.

سامیت هایروات، ام دی، معاون اجرایی رئیس جمهور و مدیر ارشد پزشکی بریستول-مایرز اسکوایب در این مورد گفت: «ما به ماواکامتن اطمینان داریم. در کارآزمایی محوری EXPLORER-HCM از این مهارکننده پیشگام میوسین قلبی برای درمان بیماران علامتدار oHCM استفاده شد. ، وضعیت عملکردی و کیفیت زندگی پیشرفت های بالینی قابل توجهی را نشان داده است. ما مشتاقانه منتظر ادامه همکاری نزدیک با FDA هستیم تا این داروی مهم را برای بیماران به ارمغان بیاوریم."

ماواکامتن یک مهارکننده درجه یک، دهانه ای، میوسین آلستریک است که برای درمان بیماری های مبتلا به انقباض بیش از حد قلب و اختلال در پر کردن دیاستولیک به عنوان علل داخلی استفاده می شود. اعتقاد بر این است که ماواکامتن انقباض میوکارد را با مهار تشکیل پل های متقاطع میوسین-آکتین بیش از حد کاهش می دهد. تشکیل پل متقاطع بیش از حد میوسین-آکتین می تواند منجر به انقباض بیش از حد میوکارد، هیپرتروفی بطن چپ و کاهش انطباق شود. در مطالعات بالینی و پیش بالینی، ماواکامتن همچنان نشانگرهای زیستی را نشان می دهد که استرس دیواره قلب را کاهش می دهند، انقباض بیش از حد میوکارد را کاهش می دهند و انطباق دیاستولیک را افزایش می دهند.

ماواکامتن در اصل برای درمان کاردیومیوپاتی انسدادی انسدادی علامتی (oHCM) توسعه یافته بود. بر اساس مکانیسم عمل و شواهد فعالیت درمانی، ماواکامتن نیز به صورت بالینی برای درمان کاردیومیوپاتی هیپرتروفی غیر انسدادی علامتی (HCM) و نارسایی قلبی با کسر خارج سازی حفظ شده (HFpEF) مورد مطالعه قرار می گیرد.

ساختار شیمیایی ماواکامتن

هر دو ماواکامتن NDA و MAA بر اساس نتایج کارآزمایی کلیدی فاز 3 EXPLORER-HCM هستند. این کارآزمایی در بیماران علامتی oHCM انجام شد و ماواکامتن را با دارونما مقایسه کرد. نتایج آزمایش نشان می دهد که ماواکامتن اثر درمانی قوی نشان داده است، با پیشرفت های بالینی قابل توجه در علائم، وضعیت عملکردی و کیفیت زندگی، و همچنین توانایی آن برای از بین بردن انسداد دستگاه خروج بطن چپ. در مطالعه EXPLORER-HCM، تمام نقاط پایانی اولیه و ثانویه به اهمیت آماری رسیدند.

mavacamten (MYK-461) توسط MyoKardia توسعه داده شد. در ۵ اکتبر ۲۰۲۰ بریستول-مایرز اسکویب اعلام کرد که میوکاردیا را به قیمت ۱۳٫۱ میلیارد دلار پول نقد و ۶۰٪ حق بیمه به دست خواهد آورد. در ۱۷ نوامبر ۲۰۲۰، بریستول-مایرز اسکویب اعلام کرد که کسب میوکاردیا با موفقیت به پایان رسید. این اکتساب دومین معامله بزرگ بریستول-مایرز اسکویب پس از کسب ۷۴ میلیارد دلاری آمریکا از سلجین در سال ۲۰۱۹ است.

شایان ذکر است که در ۱۱ اوت ۲۰۲۰ لیان بیو که توسط شرکت سرمایه گذاری مشاوران ادراک انکوبه شده بود به طور رسمی تأسیس شد. در همان روز دو همکاری مهم را اعلام کرد. یکی معرفی خط لوله محصول بریج بیو فارما به چین بود و دیگری پروژه معرفی ماوکامتن میوکاردیا به چین است.

بریستول-مایرز اسکویب امید زیادی به ماواکامتن دارد. هنگامی که میوکاردیا را به دست آورد، این شرکت اعلام کرد که ماواکامتن به یک داروی پیشگام برای درمان HCM تبدیل خواهد شد. این صنعت همچنین نسبت به چشم انداز کسب و کار ماواکامتن بسیار خوش بین است. در دسامبر ۲۰۲۰، ارزیابی Vantage، یک سازمان تحقیقات بازار دارویی، "۱۰ داروی جدید برتر با پتانسیل تجاری در سال ۲۰۲۱" را منتشر کرد. در این فهرست ماواکامتن در رتبه سوم قرار گرفت. ارزیابی وانتاژ پیش بینی می کند که فروش جهانی ماواکامتن در سال ۲۰۲۶ قادر خواهد بود به ۲ میلیارد دلار آمریکا برسد.