آزمایش بالینی فاز 3 DaxibotulinumtoxinA موفقیت آمیز بود و داروی Fosun برای توسعه به چین معرفی شد!

Revance Therapeutics یک شرکت بیوتکنولوژی است که بر روی محصولات نوآورانه زیبایی و درمانی تمرکز دارد. اخیراً ، این شرکت نتایج بالایی مثبت آزمایش بالینی فاز 3 ASPEN-1 را اعلام کرده است. این یک آزمایش فاز 3 گروه موازی کنترل شده با پلاسبو ، تصادفی ، دو سو کور و کارآیی و ایمنی سم بوتولینوم Daxibotulinumtoxin A (RT002) در درمان دیستونی دهانه رحم است. دیستونی گردن یک بیماری عصبی مزمن و ناتوان کننده است که عضلات گردن را تحت تأثیر قرار می دهد.

در این کارآزمایی محوری 301 نفر در 60 مکان بالینی در ایالات متحده ، کانادا و اروپا ثبت نام شدند. در این مطالعه ، افراد به طور تصادفی به گروه های 3: 3: 1 تقسیم شدند و یک تزریق 125 واحد ، 250 واحد DaxibotulinumtoxinA و دارونما دریافت کردند و به مدت 36 هفته پیگیری شدند.

نتایج نشان داد که هر دو دوز DaxibotulinumtoxinA به نقطه نهایی اثر اولیه رسیدند: بهبود قابل توجه بالینی در علائم و نشانه های دیستونی گردن رحم در هفته های 4 و 6. داده های خاص عبارتند از: در مقایسه با گروه دارونما ، بیمارانی که 125 واحد و 250 واحد DaxibotulinumtoxinA دریافت کردند ، از نظر آماری در نمره کل مقیاس رتبه بندی تورتیکولی اسپاسمودیک تورنتو وسترن (TWSTRS) در مقایسه با خط پایه تغییرات آماری معنی داری داشتند. (به ترتیب 12.7 و 10.9 در مقابل 4.3 ، p< ؛ 0.0001 و p=0.0006). با توجه به محاسبه زمان متوسط ​​تا 80٪ از اوج اثر درمانی ناپدید شد ، مدت زمان متوسط ​​اثر درمانی گروه 125 واحد دوز و گروه واحد 250 واحد به ترتیب 24.0 هفته و 20.3 هفته بود. در مطالعه ، DaxibotulinumtoxinA به طور کلی بی خطر است ، دو دوز به خوبی تحمل می شود و ایمنی دلگرم کننده است.

Revance پیش بینی می کند که نتایج یک آزمایش کارآزمایی بالینی ایمن طولانی مدت ASPEN-OLS فاز 3 موازی دیگر ، با 354 نفر در این آزمایش ، در سال 2021 در دسترس باشد.

دکتر جوزف یانکوویچ ، محقق محاکمه و بنیانگذار و مدیر مرکز بیماری پارکینسون&# 39 ؛ و کلینیک دیسکینزیای کالج پزشکی بیلور ، گفت:" ؛ من بسیار خوشحالم که درجه و مدت بهبودی را می بینم اثر DaxibotulinumtoxinA در بیماران در آزمایش ASPEN-1 - سایپرز ، باشگاه دانش اکثر بیماران مبتلا به دیستونی گردن رحم مجبورند سالی 4 تا 4 بار برای تزریق به بیمارستان مراجعه کنند که این امر بار سنگینی را بر دوش زمان و برنامه بیمار می گذارد. اگر دارویی بتواند اثر طولانی تری ایجاد کند ، در نتیجه تزریق سالانه کاهش می یابد ، فکر می کنم بیماران آن را بسیار مفید می دانند."؛

رئیس و مدیر عامل شرکت Reavices مارک فولی گفت:"؛ ما بسیار خوشحالیم که این نتایج مثبت آزمایش ASPEN-1 Phase 3 را گزارش می کنیم زیرا این دومین پروژه موفق فاز 3 شرکت&# 39 است که مدت زمان طولانی DaxibotulinumtoxinA را نشان می دهد. . اکنون دو دسته مختلف از روش های درمانی - زیبایی شناسی و درمانی وجود دارد. این نتایج علاوه بر ایجاد پایه و اساس حق رایج درمانی ما ، توانایی آن را در سایر اختلالات حرکتی و درد عضلانی افزایش می دهد. دیستونی دهانه رحم با اثربخشی بیشتر این طرح درمانی توانایی ارائه علائم طولانی مدت معنی دار را برای بیماران فراهم می کند ، در عین حال یک ویژگی قانع کننده دارویی اقتصادی نیز دارد. ما مشتاقانه منتظر ادامه استفاده از عملکرد متفاوت DaxibotulinumtoxinA در بازار جهانی تنظیم کننده عصبی هستیم.

RT002 یک مدولاسیون عصبی با اثر طولانی مدت است (neuromodulator) که بر اساس پلتفرم فناوری اختصاصی Revance Therapyics فناوری همراه Peptide (TransMTS) ساخته شده است. ماده دارویی فعال آن سم بوتولینوم Daxibotulinumtoxin نوع A است و در تهیه آن فاقد ماده انسانی مشتق شده از خون یا پروتئین حیوانی است که می تواند ثبات را به مدت 2 سال بدون یخچال حفظ کند. با توجه به نتایج مطالعات بالینی و بالینی تکمیل شده ، از RT002 می توان برای موارد آرایشی مانند از بین بردن خطوط ابرو متوسط ​​تا شدید استفاده کرد. و علائم درمانی ، مانند دیستونی گردن رحم.

در مقایسه با محصولات تزریق سم بوتولینوم (onabotulinumtoxinA) که در حال حاضر معمولاً مورد استفاده قرار می گیرد ، اثر طولانی مدت بزرگترین ویژگی RT002 است و این ویژگی از فناوری پپتید ثبت شده TransMTS ناشی می شود که باعث ایجاد پپتیدهای دارای بار مثبت و&می شود. Daxi"؛ (ماده فعال پزشکی 150kD ؛ مولکول BoNT / A) یک پیوند غیر کووالانسی تشکیل می دهد ، ماده فعال را به درستی به محل مورد نظر هدایت می کند و از تجمع ناشی از دما جلوگیری می کند ، بنابراین نقش مهمی در تثبیت ماده فعال دارد.

در دسامبر 2018 ، صنعت دارویی Fosun ، زیرمجموعه هولدینگ های دارویی Fosun و Revance Therapyics به یک مجوز همکاری برای استفاده انحصاری ، واردات ، فروش و سایر بازرگانی ها (بدون احتساب تولید) DaxibotulinumtoxinA در منطقه و زمینه دست یافتند. مناطق کاربرد مجاز شامل زیبایی برای علائم و نشانه های درمان ، صنایع دارویی Fosun به Revance دستور داده است تا 88 میلیون دلار هزینه صدور مجوز پرداخت کند و نقاط عطف فروش مربوطه را پرداخت کند. از ماه مه سال جاری ، سرمایه گذاری تجمعی R GG؛ D Fosun Pharma&# 39 از RT 2002 بیش از 200 میلیون یوان (بدون حسابرسی ، از جمله هزینه های صدور مجوز) است.