Fintepla برای درمان سندرم Dravet توسط CHMP EU توصیه و تأیید می شود!

Zogenix یک شرکت دارویی است که به تولید داروهایی برای درمان بیماری های نادر اختصاص دارد. به تازگی ، این شرکت اعلام کرده است که کمیته محصولات دارویی برای استفاده انسان از سوی آژانس داروهای اروپایی (EMA) (CHMP) بررسی مثبتی را مبنی بر تأیید محلول خوراکی فینتپلا (فن فلورامین) به عنوان افزودنی سایر داروهای ضد صرع صادر کرده است. درمان برای بیماران ≥ 2 ساله برای درمان صرع مرتبط با سندرم دراوت. نظر CHMP آخرین مرحله در روند مجوز بازاریابی قبل از تصویب در کمیسیون اروپا (EC) است. اکنون ، نظرات CHMP برای بررسی به EC ارسال می شود ، که معمولاً نظرات CHMP را تصویب می کند و انتظار می رود قبل از پایان سال تصمیم نهایی را بررسی کند.

در ایالات متحده ، Fintepla در ژوئن امسال برای بیماران ≥2 ساله برای درمان صرع مرتبط با سندرم دراوت تصویب شد. این دارو از طریق روند بررسی اولویت تأیید شد. پیش از این ، FDA برای درمان صرع مرتبط با سندرم دراوت ، به Fintepla ، داروی یتیم (ODD) و دستیابی به موفقیت دارویی (BTD) اعطا کرده بود.

سندرم Dravet یک صرع نادر در دوران کودکی است که با تشنج های مکرر و شدید مقاوم به دارو ، بستری شدن در بیمارستان و فوریت های پزشکی ، اختلالات شدید رشد و حرکت و مرگ ناگهانی غیر منتظره (SUDEP) مشخص می شود. خطر افزایش می یابد.

Fintepla یک فرمولاسیون مایع از فن فلورامین با دوز کم است ، که می تواند با تنظیم فعالیت گیرنده سروتونین و گیرنده سیگما -1 فرکانس تشنج را کاهش دهد (مراجعه کنید به: 1 گیرنده سیگما). داده های دو آزمایش بالینی کنترل شده با دارونما نشان داد که در بیمارانی که تشنج توسط سایر داروها به اندازه کافی کنترل نشده است ، Fintepla به طور قابل توجهی فراوانی تشنج را در مقایسه با دارونما کاهش می دهد.

دکتر استفان جی فار ، رئیس و مدیر عامل شرکت Zogenix ، گفت: "ما بسیار خوشحالیم که CHMP یک بررسی نظارتی در مورد کیفیت ، ایمنی و اثربخشی Fintepla انجام داده و ارزیابی مثبتی داده است. محققان در بلژیک دریافتند که شش سال پیش پس از آنکه فنفلورامین (دارویی با اثر دارویی متفاوت با داروهای ضدتشنج دیگر) پتانسیل درمان صرع غیرقابل حل در سندرم دراوت را دارد ، ما پروژه سخت افزاری توسعه جهانی فینتپلا را آغاز کردیم. بسیاری از بیماران مبتلا به سندرم دراوت حتی یک مورد هم مصرف می کنند ، در صورت موجود بودن یک یا چند داروی ضد صرع هنوز هم تشنج شدید مکرر وجود دارد. به همین دلیل ، ما خوشحالیم که فینتپلا را به عنوان یک گزینه مهم درمانی جدید برای بیماران سندرم دراوت و خانواده های آنها در اروپا یک قدم دیگر نزدیک می کنیم."؛

دکتر Lieven Lagae ، مدیر گروه مغز و اعصاب اطفال ، بیمارستان دانشگاه لوون ، بلژیک ، گفت: "کاهش فراوانی تشنج اولین و مهمترین مرحله در درمان همه کودکان مبتلا به سندرم دراوت است. من بسیار خوشحالم که در تمام مطالعات فاز 3 ، درمان با فنفلور رامین از نظر بالینی و آماری از تعداد تشنج در بیماران مبتلا به سندرم دراوت کاسته است."؛

ساختار مولکولی فن فلورامین (منبع تصویر: Wikipedia.org)

نظر مثبت CHMP بر اساس داده های 2 کارآزمایی بالینی تصادفی ، دو سو کور ، کنترل شده با دارونما (در بیماران 2-18 ساله انجام شده است ، نتایج در Lancet و JAMA Neurology منتشر شده است) و یک آزمایش تمدید برچسب باز ( بسیاری از داده های ایمنی بیمارانی که تحت درمان با Fintepla تا 3 سال دریافت می شوند). داده ها نشان می دهد که در مطالعه بیماران مبتلا به یک یا چند داروی ضد صرع که به اندازه کافی قادر به کنترل تشنج نیستند ، بر اساس برنامه درمانی موجود ، فینتپلا به طور قابل توجهی تشنج های تشنجی (تشنج) ماهانه را در مقایسه با دارونما کاهش داد. تشنج ، CS) فراوانی. علاوه بر این ، بیشتر بیماران در طی 3-4 هفته از شروع درمان فینتپلا پاسخ دادند و نتایج مداوم را در طول دوره درمان حفظ کردند.

در این مطالعات ، شایعترین عوارض جانبی شامل: اسهال ، تب ، خستگی ، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی ، بی حالی و برونشیت. هیچ یک از بیماران هیچگونه عارضه جانبی قلبی عروقی از جمله بیماری دریچه ای قلب یا فشار خون ریوی را تجربه نکردند.

علاوه بر سندرم Dravet ، Zogenix همچنین در حال توسعه Fintepla برای درمان تشنج مرتبط با سندرم Lennox-Gastaut (LGS) است. سندرم Dravet و LGS دو صرع نادر و اغلب فاجعه بار در دوران کودکی هستند. آنها دارای خصوصیات شروع زود هنگام ، انواع مختلف تشنج ، فرکانس تشنج بالا ، اختلال شدید در هوش و دشواری در درمان هستند.