داروی نارسایی کلیه در مالینکرود رد شده توسط FDA

اخیراً ، FDA درخواست Mallinckrodt&# 39 را برای ترلیپرسین برای درمان نارسایی پیشرونده کلیوی نادر رد کرد. اگرچه این دارو قبلاً در فاز 3 به هدف اصلی خود رسیده بود و مورد حمایت کمیته مشورتی قرار گرفت.

ترلیپرسین یک آنالوگ وازوپرسین است که برای گیرنده V1 انتخابی است. در اصل توسط Orphan Therapyics ساخته شد و سعی در معرفی آن به بازار آمریکا داشت. این دارو بیش از ده سال پیش توسط FDA مورد بررسی قرار گرفت ، اگرچه آزمایش بالینی فاز 3 اصلی با نقطه نهایی اولیه مطابقت نداشت. نتیجه واضح است ، FDA یتیم را رد کرد. متعاقباً ، ایکاریا حقوق بازار ترلیپرسین را در آمریکای شمالی از یتیم بدست آورد. تا سال 2015 ، مالینکرود Ikaria را به مبلغ 2.3 میلیارد دلار خریداری کرد و حقوق بازار Terlipressin&# 39 آمریکای شمالی سرانجام به دست مالینکرود&شماره 39 رسید.

تا سال گذشته ، این دارو با موفقیت آزمایشات بالینی فاز 3 را در 300 بیمار مبتلا به سندرم کبدی نوع 1 (HRS-1) انجام داد. نتایج نشان داد که 29٪ از بیمارانی که ترلیپرسین دریافت می کنند ، برگشت HRS را تجربه کرده اند (سطح کراتین سرم از 25/2 میلی گرم در دسی لیتر یا بیشتر به 5/1 میلی گرم در دسی لیتر در روز 14 یا هنگام ترخیص کاهش یافته است) ، در حالی که بیماران بیماران دارونما این نسبت فقط 16 درصد بود ، و این مطالعه به نقطه نهایی اولیه خود رسید.

با این حال ، هنگامی که FDA سند توجیهی قبل از جلسه کمیته مشورتی ژوئیه را صادر کرد ، مشکلات غیر منتظره ای بوجود آمد. گزارش شده است که FDA از كمیته خواسته است كه بررسی كند آیا تأثیر ترلیپرسین بر سطح كراتین سرم بر نتیجه درمان بالینی تأثیر می گذارد یا خیر.

در پایان ، کمیته با 8 رای موافق به 7 رای مثبت به درخواست ترلیپرسین&# 39 رسید ، اما ظاهرا نتوانست تمام نگرانی های FDA&# 39 را برطرف کند. در نامه پاسخ کامل ، مالینکرودت اظهار داشت که FDA در مورد اینکه آیا نقاط نهایی جایگزین مورد استفاده در آزمایشات بالینی فاز 3 به مزایای بالینی معنی دار تبدیل می شود شک دارد (که می تواند خطرات از جمله سپسیس را جبران کند). FDA معتقد است که اطلاعات بیشتری لازم است. پشتیبانی می شود که مزایای ترلیپرسین در بیماران HRS-1 بیشتر از خطرات آن است.

استیون رومانو ، مدیر ارشد علمی Mallinckrodt ، گفت که او نمی تواند با تصمیم FDA&# 39 موافقت کند و به دنبال تمام راه های ممکن برای آوردن دارو به بازار ایالات متحده است. پیش از این ، شرکت های دیگر سعی در دستیابی به این هدف داشتند.

به دلیل یک سری مسائل ، قیمت سهام Mallinckrodt&# 39 امسال بیش از 65٪ کاهش یافته است ، از جمله بحث و گفتگو با&"طلبکاران مالی و مدعیان دعوا ،"؛ که باعث شد این شرکت آمپ Q&را ترک کند ؛ جلسه ای در سه ماهه آخر&# 39 ؛ کنفرانس درآمد. گزارش شده است كه فروش سالانه ترلیپرسین&# 39 به 300 میلیون دلار آمریكا می رسد كه می تواند مشكلات فعلی تجارت Mallinckrodt&# 39 را كاهش دهد.