ریپلازیم (پلاسمینوژن) یک بار دیگر برای لیست اعمال: اولین درمان برای کمبود پلاسمینوژن مادرزادی (C-PLGD)!

علوم زیستی لیمینال یک شرکت زیست درمانی مرحله بالینی است که به توسعه درمان های نوآورانه برای درمان بیماری های تنفسی، کبدی و کلیوی عمدتاً مربوط به فیبروز اختصاص دارد. به تازگی، این شرکت اعلام کرد که یک برنامه مجوز محصول بیولوژیکی (BLA) را برای ریپلازیم (پلاسمینوژن) به FDA آمریکا از طریق بیوتراپیتیک پرومتیک زیرمجموعه آمریکایی خود که برای درمان کمبود پلاسمینوژن مادرزادی (C-PLGD) استفاده می شود، دوباره ارائه کرده است. ). از آنجا که هیچ روش درمانی تایید شده وجود ندارد، C-PLGD یک منطقه درمانی با نیاز برآورده نشده قابل توجهی در جهان است. رایپلازیم این پتانسیل را دارد که اولین دارویی باشد که توسط FDA برای درمان C-PLGD تأیید شده است.

C-PLGD یک بیماری چند سیستمی نادر است که تأثیر عمیقی بر سلامت و کیفیت زندگی بیماران دارد. پلاسمینوژن یک پروتئین به طور طبیعی رخ می دهد که توسط کبد سنتز می شود و در خون گردش می کند. پلاسمینوژن فعال، پلاسمین، جزء اساسی سیستم فیبرینولیتیک و آنزیم اصلی است که ترومبوس را حل می کند و فیبرین اسراف شده را حذف می کند. بنابراین پلاسمینوژن در بهبود زخم، مهاجرت سلولی، بازسازی بافت، آنژیوژنز، و جنین زایی ضروری است. بیمار ممکن است ن تواند پلاسمینوژن کافی را به طور طبیعی در هنگام تولد تولید کند. این وضعیت کمبود مادرزادی پلاسمینوژن (C-PLGD)، یا کمبود حاد یا اکتسابی پس از تروما یا بیماری نامیده می شود.

بیماران مبتلا به C-PLGD رشد فیبرین یا پیاز را بر روی سطح مخاط کل بدن انباشته خواهند کرد. بسیاری از موارد برای اولین بار در جمعیت کودکان تشخیص داده می شود. اگر به موقع درمان نشند، ممکن است باعث بیماری آسیب عضو شوند. گزارش های انتشار داوری همتا نشان می دهد که شیوع جهانی این بیماری ممکن است ۱٫۶ در میلیون نفر باشد.

سیستم فیبرینلیز (منبع تصویر: healthjade.net)

در کارآزمایی بالینی فاز محوری 2/3 برای درمان C-PLGD، در مجموع 15 بیمار C-PLGD شامل 6 کودک ثبت نام کردند و به مدت 48 هفته رایپلاسیم دریافت کردند. همه بیماران تحت درمان با Ryplazim، پس از دریافت 12 هفته درمان، ارزش فرورفتگی سطح فعالیت پلاسمینوژن شخصی خود را حداقل به افزایش انطباق با پایه دست یافت. علاوه بر این، تمام بیماران مبتلا به پیاز فعال و قابل مشاهده در طول کارآزمایی، در عرض 48 هفته پس از شروع درمان به طور کامل بهبود یافته بودند. حوادث نامطلوب گزارش شده در مطالعات بالینی خفیف بود، و هیچ مرگ و میر، حوادث نامطلوب جدی، و یا حوادث نامطلوب که منجر به تعلیق مطالعه وجود دارد.

در سال ۲۰۱۷، علوم زیستی لیمینال یک نامه پاسخ کامل (CRL) از FDA در مورد Ryplazim BLA دریافت کرد. این شرکت معتقد است که BLA دوباره ارائه این بار حل و فصل نقص های مربوط به برخی از روش های تولید مشخص شده در CRL. این شرکت بیشتر معتقد است که BLA تجدید نظر شده نشان دهنده ارائه مجدد کلاس II است، به این معنی که FDA بررسی را تکمیل خواهد کرد و در عرض ۶ ماه پس از دریافت ارائه مجدد تصمیم تصویب خواهد گرفت.

پیش از این FDA تعیین داروی یتیم رایپلاسیم (ODD) و تعیین بیماری های نادر کودکان (PRDD) را برای درمان C-PLGD اعطا کرده است. این بدان معنی است که اگر Ryplazim تایید شده است، علوم زیستی لیمینال واجد شرایط برای دریافت یک کوپن بررسی اولویت (PRV) خواهد بود، که می تواند برای بررسی اولویت برای هر برنامه های دارویی جدید بعدی رستگاری و می تواند به فروش می رسد و یا منتقل می شود.

مویرا دانیلز، رئیس امور نظارتی و تضمین کیفیت در علوم زیستی لیمینال در این مورد می گوید: «ما از همه ذینفعانی که خستگی ناپذیر کار کرده اند تشکر می کنیم تا به ما در رسیدن به این نقطه عطف کمک کنند، از جمله تیم حرفه ای ما در تولید علوم زیستی لیمینال، کنترل کیفیت و تحقیقات بالینی و محققان، بیماران و خانواده هایی که از طرح توسعه ریپلازیم حمایت می کنند. ما متعهد به ارائه اولین طرح درمانی C-PLGD تایید شده توسط FDA به بیماران هستیم که تاثیر مثبتی بر زندگی بیماران خواهد داشت."