داروی تایوانی Hua داروسازی Besremi توسط FDA ایالات متحده تایید شده است: اولین اینترفرون برای درمان PV!

PharmaEssentia اخیراً اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) Besremi (روپگین اینترفرون آلفا-2b-njft) را برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به پلی سیتمی ورا (PV) تایید کرده است. PV یک بیماری خونی است که باعث تولید بیش از حد گلبول های قرمز می شود. سلول های بیش از حد باعث ضخیم شدن خون، کاهش جریان خون و افزایش احتمال ترومبوز می شود. در ایالات متحده، PV هر سال تقریباً 6200 نفر را تحت تأثیر قرار می دهد. پیش از این، بسرمی برای درمان PV وضعیت یتیم خانه (ODD) اعطا شده بود.

بسرمی یک اینترفرون با اثر طولانی مونو-PEGylated نوآورانه است که اثرات سلولی در PV در مغز استخوان را نشان می دهد. داده های بالینی به مدت 7.5 سال نشان می دهد که بسرمی توانایی عمیق و طولانی مدت در کنترل تعداد سلول های خونی دارد و می تواند در هر زمانی در طول دوره PV برای حمایت از اهداف درمانی مورد استفاده قرار گیرد.

گفتنی است بسرمی اولین داروی مورد تایید FDA آمریکا برای درمان PV است. بدون توجه به اینکه بیمار سابقه درمان داشته باشد می توان از آن استفاده کرد. علاوه بر این، بسرمی همچنین اولین درمان با اینترفرون است که به طور خاص برای درمان PV تایید شده است.

در فوریه 2019، بسرمی در اتحادیه اروپا به عنوان یک درمان مونوتراپی برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به PV بدون اسپلنومگالی علامت دار تایید شد. بسرمی اولین دارویی است که در اروپا برای درمان PV تایید شده است و هیچ ارتباطی با مواجهه قبلی با هیدروکسی اوره ندارد. در اروپا، دارنده مجوز بازاریابی Besremi، AOP Orphan Pharmaceuticals است.

درمان PV شامل فلبوتومی (فلبوتومی، که سلول‌های خون اضافی را با سوزن از ورید خارج می‌کند) و داروهایی که تعداد سلول‌های خونی را کاهش می‌دهند. بسرمی یکی از این داروهاست. اعتقاد بر این است که بسرمی با اتصال به گیرنده های خاصی در بدن برای کاهش تولید سلول های خونی در مغز استخوان، یک واکنش زنجیره ای را آغاز می کند. بسرمی یک داروی طولانی اثر است که هر 2 هفته یکبار به صورت زیر جلدی تزریق می شود. اگر بسرمی بتواند سلول های اضافی خون را کاهش دهد و سطوح طبیعی را حداقل برای یک سال حفظ کند، دفعات تجویز را می توان به هر 4 هفته یک بار کاهش داد.

اثربخشی و ایمنی بسرمی در درمان PV در یک کارآزمایی 7.5 ساله چند مرکزی تک بازویی تایید شد. در این کارآزمایی، 51 بیمار مبتلا به PV به طور متوسط ​​حدود 5 سال تحت درمان بسرمی قرار گرفتند. اثربخشی بسرمی با مشاهده نسبت بیمارانی که به یک پاسخ خونی کامل دست می یابند، ارزیابی می شود. پاسخ هماتولوژیک کامل به این معنی است که حجم گلبول‌های قرمز بیمار' کمتر از ۴۵٪، تعداد گلبول‌های سفید و تعداد پلاکت‌ها طبیعی است، اندازه طحال طبیعی است و هیچ ترومبوز بدون خونریزی اخیر رخ نمی‌دهد. به طور کلی، 61 درصد از بیماران برای دستیابی به پاسخ خونی کامل، درمان بسرمی را دریافت کردند.

از نظر ایمنی، بسرمی می تواند باعث افزایش آنزیم های کبدی، کاهش سطح گلبول های سفید، کاهش سطح پلاکت، درد مفاصل، خستگی، خارش، عفونت های دستگاه تنفسی فوقانی، درد عضلانی و بیماری های شبیه آنفولانزا شود. عوارض جانبی ممکن است شامل عفونت های دستگاه ادراری، افسردگی و حملات ایسکمیک گذرا (حملات سکته مانند) نیز باشد.

محصولات آلفا اینترفرون مانند بسرمی می توانند باعث ایجاد یا بدتر شدن بیماری های عصبی، خودایمنی، ایسکمیک (جریان ناکافی خون به قسمتی از بدن) و عفونی شوند که منجر به عوارض مرگبار یا کشنده شود. مصرف بسرمی در بیمارانی که به دارو حساسیت دارند، بیماران مبتلا به بیماری های روانی شدید یا سابقه بیماری های روانی شدید، دریافت کنندگان پیوند سرکوب شده سیستم ایمنی، بیماران خاص مبتلا به بیماری های خودایمنی یا سابقه بیماری های خودایمنی و بیماران مبتلا به بیماری های کبدی به شدت ممنوع است. به دلیل خطر آسیب رساندن به جنین، زنان باید قبل از استفاده از بسرمی آزمایش بارداری انجام دهند.

ماده دارویی فعال بسرمی روپژینترفرون آلفا-2b است که یک پرولین اینترفرون مونوپگیله شده تک ایزومر طولانی اثر جدید است (& gt;98%, ATC L03AB15) با ویژگی های فارماکوکینتیک بهبود یافته و تحمل و راحتی ثابت شده است. این دارو هر 2 هفته یک بار یا هر 4 هفته یک بار در طول درمان نگهدارنده طولانی مدت تجویز می شود و اولین محصول اینترفرون مورد تایید برای درمان PV است.

ropeginterferon alfa-2b توسط Yaohua Pharmaceutical کشف و در کارخانه ای در Taichung، تایوان، چین تولید شد. این کارخانه در ژانویه 2018 گواهینامه cGMP EMA's را دریافت کرد. در ایالات متحده و اتحادیه اروپا، ropeginterferon alfa-2b نام دارویی یتیم برای درمان PV دریافت کرده است.

پلی سیتمی ورا (PV) سرطانی است که از سلول های بنیادی بیماری زا در مغز استخوان منشاء می گیرد و منجر به افزایش مزمن گلبول های قرمز، گلبول های سفید و پلاکت ها می شود. این بیماری ممکن است باعث عوارض قلبی عروقی مانند ترومبوز و آمبولی شود و حتی به میلوفیبروز ثانویه یا لوسمی تبدیل شود. اگرچه مکانیسم مولکولی پشت PV هنوز نیاز به مطالعه عمیق دارد، نتایج کنونی به مجموعه‌ای از جهش‌های اکتسابی اشاره می‌کند که مهم‌ترین آنها یک شکل جهش یافته از Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F است.