در PTH ، یک درمان جایگزین طولانی مدت ، نشان می دهد اثر قوی ، خلاص شدن از مراقبت های استاندارد (کلسیم + ویتامین D) پس از 4 هفته درمان!

شرکت داروهای زیست دارویی دانمارک به عنوان به تازگی داروسازی اعلام کرد نتایج مثبت خط بالا از چهار هفته ثابت دوز, بخش دو سو کور از مسیر رو به جلو, یک کارآزمایی بالینی فاز دوم جهانی از هورمون پاراتیروئید طولانی اقدام (PTH) prodrug. محاکمه ، ارزیابی ایمنی ، تحمل و اثر بخشی PTH در درمان بیماران بالغ با هیپوپاراتیروییدی (HP) است. نتایج نشان داد که این آزمایش با اهداف کلیدی مواجه شده و نشان داد که درمان PTH به مدت 4 هفته از مراقبت های استاندارد (کلسیم فعال + ویتامین D) تا ۸۲ درصد از بیماران حذف شده است. نتایج خط بالا از پژوهش در اسلاید: خط بالا فاز 2 داده ها از مسیر رو به جلو.

شده PTH در طولانی اثر هورمون پاراتیروئید (PTH) prodrug ، توسعه یافته به عنوان یک درمان جایگزینی یک بار در روز برای بیماران بالغ HP ، طراحی به جای PTH در سطح فیزیولوژیکی 24 ساعت در روز ، و برای حل علائم کوتاه مدت و عوارض طولانی مدت از بیماری HP است.

در مسیر محاکمه رو به جلو ، در مجموع ۵۹ بیماران بالغ HP دوز ثابت از (دوز: 15 ، 18 ، 21 میکروگرم/روز) و یا دارونما در یک روش کور تصادفی ، با استفاده از آماده به استفاده از قبل از شارژ برنامه ریزی شده برای تجاری کردن قلم تزریق برای دولت استفاده می شود ، و درمان برای چهار هفته طول میکشد. نتایج نشان داد که PTH در تمام دوز به خوبی تحمل شد و هیچ عوارض جانبی جدی در هر زمان رخ داده است. بدون عوارض جانبی (TEAE) در طول دوره درمان منجر به قطع مواد مخدر مطالعه, و بروز کل TransAE PTH و دارونما قابل مقایسه بود. علاوه بر این ، هیچ یک از بیماران در نیمه راه از طریق 4 هفته ثابت دوره دوز کناره گیری کرد.

با توجه به تجزیه و تحلیل پروتکل (در هر پروتکل ، n = ۵۷) ، از درمان استاندارد حذف شده به مدت ۱۰۰ درصد از بیماران در بالاترین دوز گروه (21 میکروگرم/روز) و ۸۲ ٪ از بیماران در تمام گروه دوز (به عنوان مثال ، قطع فعال ویتامین D و مکمل های کلسیم روزانه ≤ ۵۰۰ میلی گرم).

نتایج نشان داد که در طی 4 هفته درمان ، میزان PTH باعث افزایش سطح سرمی کلسیم ، فعال شدن ویتامین D و ادامه کاهش مصرف مکمل کلسیم شد. این PTH باعث کاهش دفع کلسیم ادرار (به عنوان اندازه گیری شده توسط کسر دفع کلسیم ادرار [FECa]) و منجر به کاهش مستمر در سرم فسفات و کلسیم فسفات. در هفته 4 ، در تجزیه و تحلیل پروتکل بر اساس ، 21 میکروگرم/روز دوز گروه و ترکیب گروه دوز-PTH به طور معنی داری در نقطه پایانی مرکب اولیه در مقایسه با گروه دارونما بود (p<>

۵۸ افراد ادامه گسترش برچسب باز از محاکمه و یک دوز تعمیر و نگهداری در PTH سفارشی دریافت (6 به 30 میکروگرم در روز). این شرکت قصد دارد به گزارش شش ماه از داده ها در گسترش برچسب باز از محاکمه در سه ماهه سوم ۲۰۲۰.

معاون رئیس جمهور از توسعه بالینی دیوید B. Karpf, MD, گفت: "با در حال توسعه در PTH ، هدف ما همواره برای بازگرداندن سطح فیزیولوژیکی بیماران با هیپوپاراتیروییدی (HP) با طراحی یک درمان جایگزین 24 ساعت در روز, و فرموله کردن استانداردهای جدید مراقبت برای بهبود زندگی بیماران. این داده های تست پتانسیل مسیر رو به جلو به طور کامل لغو مراقبت های استاندارد در حالی که حفظ سطح کلسیم کلسیم و ادرار سرم نرمال تایید. این امر به ویژه برای بیماران مبتلا به این بیماری پیچیده و ناتوان کننده مهم است. گفت: به معنای یک گام بزرگ به جلو. "

ژان Mikkelsen ، رئیس جمهور و مدیر عامل شرکت به طور صعودی ، گفت: "هیپرپاراتیروئیدیسم (HP) تا به حال تاثیر منفی قابل توجهی در بیش از ۲۰۰,۰۰۰ بیماران در سراسر جهان و یکی از آخرین بیماری های نارسایی هورمون بدون درمان جایگزینی موثر است. توسعه داده های PTH به ما یک فرصت منحصر به فرد برای به دست آوردن تغییرات معنی دار برای بیماران در مقیاس جهانی است. "

برنامه ریزی برای برقراری ارتباط با تنظیم کننده های جهانی در مرحله بعدی از توسعه PTH و ارائه اسناد نرم افزار برای شروع محاکمات فاز سوم جهانی در شمال امریکا ، اروپا و آسیا در سه ماهه چهارم ۲۰۲۰.

هیپوپاراتیروییدی (HP) یک بیماری غدد درون ریز نادر است که توسط سطوح ناکافی هورمون پاراتیروئید (PTH) مشخص می شود ، و در نتیجه سطح کلسیم خون پایین و سطوح فسفات بالا است. در ایالات متحده, اروپا, ژاپن, و کره جنوبی, در حدود ۲۰۰,۰۰۰ بیماران HP وجود دارد, و بسیاری از بیماران علائم پس از آسیب و یا حذف تصادفی از غده پاراتیروئید در طول جراحی تیروئید توسعه. در کوتاه مدت ، علائم بیمار عبارتند از: ضعف ، گرفتگی عضلانی ، احساس غیر طبیعی مانند سوزش ، سوزش و بی حسی ، از دست دادن حافظه ، misjudgment و سردرد. بیماران اغلب کاهش کیفیت زندگی را تجربه. در دراز مدت, این اختلال پیچیده خطر ابتلا به عوارض عمده را افزایش می دهد, مانند رسوب کلسیم اضافی اسکلتی, که در مغز رخ میدهد, لنز چشم, و کلیه ها, که در آن رسوب کلسیم در کلیه ممکن است منجر به اختلال عملکرد کلیه.

تا همین اواخر, پرینتر هنوز یکی از معدود بیماری های کمبود هورمون تحت درمان با درمان جایگزینی هورمون آزاد بود. درمان متعارف استاندارد HP, ویتامین D و مکمل های کلسیم, به طور کامل کنترل بیماری, و ممکن است باعث كلسيمي شدن کلیوی مترقی و سنگ کلیه به علت افزایش کلسیم و ادرار, منجر به بیماری کلیوی. در نتیجه ، در مقایسه با افراد سالم ، HP بیماران 4-8 بار بیشتر احتمال دارد به توسعه بیماری کلیوی.

در PTH ، prodrug طولانی اثر هورمون پاراتیروئید است (PTH [1-34]) ، توسعه یافته با استفاده از تکنولوژی های نوآورانه به طور صعودی. با هدف بازگرداندن pth به سطح فیزیولوژیک 24 ساعت در روز ، نرمال کردن سطح کلسیم خون و ادرار ، سطح فسفات سرم و گردش استخوان برای حل و فصل علائم کوتاه مدت و عوارض طولانی مدت بیماری است. در ژوئن ۲۰۱۸, شده PTH در به صلاحیت مواد مخدر یتیم اعطا شد (عجیب و غریب) توسط FDA آمریکا.

به معنی "اتصال فوری" است. پلت فرم اختصاصی به طور صعودی یک تکنولوژی نوآورانه است که با هدف ایجاد درمان های جدید است که بهینه سازی اثرات درمانی ، از جمله اثر بخشی ، ایمنی و فرکانس دولت است. مولکول های خنثی دارای سه جزء است: یک داروی مادر اصلاح نشده ، یک حامل بی اثر که از آن محافظت می کند و یک لینکر که به طور موقت این دو را متصل می کند. هنگامی که ترکیب ، حامل را غیرفعال و محافظت از مواد مخدر پدر و مادر از پاک شدن. هنگامی که به بدن تزریق, pH فیزیولوژیک و شرایط دما شروع به انتشار مواد مخدر فعال اصلاح نشده پدر و مادر در یک نسخه قابل پیش بینی. از آنجا که مواد مخدر پدر و مادر بدون تغییر است, حالت اصلی خود را از عمل باید تغییری باقی می ماند. فن آوری های جایگزین می تواند به طور گسترده ای در زمینه های درمانی متعدد از پروتئین استفاده می شود, پپتیدهای یا مولکول های کوچک, و می تواند مورد استفاده قرار گیرد و یا به صورت محلی.

در حال حاضر ، به صورت صعودی از فن آوری استفاده می کند تا یک شرکت بیماری پیشرو و کاملا یکپارچه ایجاد کند. این شرکت با استفاده از تکنولوژی و مواد مخدر از نظر بالینی اثبات شده برای ایجاد درمان های جدید که دارای بهترین اثر در کلاس ، ایمنی و/یا راحتی است. علاوه بر این به هورمون رشد, این شرکت همچنین دارای 2 دارایی های غدد درون ریز نادر: (1) در PTH است هورمون پاراتیروئید طولانی اثر (PTH) prodrug. در حال حاضر در فاز II ارزیابی بالینی برای درمان پاراتیروئید پتانسیل هیپوگنادیسم; (2) در CNP است طولانی اقدام C-نوع پپتید ناتریورتیک prodrug, در حال حاضر در فاز من ارزیابی بالینی برای درمان مبتلا آکندروپلازی و دیگر بیماری های استخوان مربوط به FGFR.

علاوه بر این, به طور صعودی نیز با Sanofi در زمینه دیابت و جنه تک روشه در چشم پزشکی همکاری. (Bioon.com)