FDA ایالات متحده تایید C نوع ناتریورتیک پپتید آنالوگ Voxzogo (vosoritide)---1/2

داروسازی بیومارین به تازگی اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تصویب ووکسزوگو (vosoritide)، تزریق یک بار در روز پپتید ناتریورتیک نوع C (CNP) را برای درمان ۵ ساله تسریع کرده است و در بیماران کودکان مبتلا به آکندروپلاسی (آکندروپلاسی) در بالا و صفحه رشد باز است، رشد خطی افزایش می یابد. آکندروپلاسیا شایع ترین قامت کوتاه نامتناسب در انسان است.

در حالی که تصویب Voxzogo، FDA همچنین صادر نادر بیماری کودکان اولویت کوپن بررسی (PRV) به BioMarin به پاداش این شرکت برای کمک های برجسته خود را به توسعه داروهای جدید برای بیماری های نادر است. این PRV را می توان برای بررسی اولویت از هر داروی جدید است که بررسی اولویت را برآورده نمی کند رد و بدل, و می تواند به فروش می رسد و یا انتقال.

بر اساس بهبود نرخ رشد سالانه (AGV)، نشانه تحت فرایند تصویب شتاب دار تصویب شد. ادامه تصویب برای این نشانه به تأیید و توصیف مزایای بالینی در مطالعات تأییدی بستگی خواهد داشت. به منظور پاسخگویی به این نیاز پس از بازاریابی، BioMarin در نظر دارد از مطالعه گسترش برچسب باز در حال انجام برای مقایسه با تاریخ طبیعی موجود استفاده کند.

در اتحادیه اروپا، ووکسزوگو در اوت ۲۰۲۱ برای درمان آکندروبلاستی در کودکان ۲ ساله تا صفحات رشد بسته تأیید شد. در ایالات متحده و اتحادیه اروپا، ووکسزوگو برای درمان آکندروبلاستی به یتیم تعیین مواد مخدر (ODD) اعطا شده است. بسته شدن صفحه رشد پس از بلوغ رخ می دهد، زمانی که ارتفاع نهایی بزرگسالان رسیده است.

ووکسزوگو اولین دارویی است که برای درمان کودکان مبتلا به آکندروبلاستی تأیید شده است. می تواند علت زمینه ای بیماری را درمان کند. این نشان دهنده یک پیشرفت بزرگ پزشکی است و این پتانسیل را دارد که تاثیر معنی داری بر زندگی بیماران داشته باشد. ماده دارویی فعال Voxzogo vosoritide است، که یک پپتید ناتریورتیک اصلاح شده از نوع C (CNP) است که تشکیل استخوان اندوکندرال را با گیرنده فاکتور رشد فیبروبلاست پایین تنظیم 3 (FGFR3) سیگنالینگ ترویج می کند و به طور مستقیم توسعه غضروفی را هدف قرار می دهد پاتوپسیولوژی داخلی نارسایی.

این تصویب بر اساس نتایج یک مطالعه تصادفی، دو سوکور، کنترل شده با دارونما فاز 3 و گسترش برچسب باز این مطالعه فاز 3 است. این مطالعه 121 کودک مبتلا به آکندروبلاستی 5 تا 14.9 سال را ثبت نام کرد. میانگین پایه AGV گروه دارونما و گروه ووکسزوگو به ترتیب 06/4 سانتی متر در سال و 26/4 سانتی متر در سال بود. در هفته 52 درمان، تغییر AGV در گروه دارونما از پایه 17/0- سانتی متر در سال و تغییر AGV در گروه ووکسزوگو از پایه 40/1 سانتی متر در سال بود که گروه ووکسزوگو را در مقایسه با گروه دارونما از نظر AGV ساخت. بهبود قابل توجه در مدرسه 1.57 سانتی متر در سال است. پس از 52 هفته از مطالعه فاز 3 کنترل شده با دارونما دو سوکور، 58 بیمار که در ابتدا به طور تصادفی به Voxzogo اختصاص داده شدند، وارد دوره انبساط برچسب باز شدند. در بیمارانی که به مدت 2 سال پس از تصادفی سازی پیگیری شدند، بهبود AGV بدون تغییر باقی ماند.