FDA ایالات متحده آنالوگ پپتید ناتریورتیک نوع C Voxzogo (vosoritide) را تایید کرد ---2/2

مکانیسم اثر ووزوریتید

آکندروپلازی شایع ترین قد کوتاه نامتناسب در انسان است. مشخصه آن کند شدن استخوان‌سازی اندوکندرال است که منجر به کوتاهی نامتناسب و اختلالات ساختاری استخوان‌های بلند، ستون فقرات، صورت و قاعده جمجمه می‌شود. این وضعیت به دلیل جهش در ژن گیرنده فاکتور رشد فیبروبلاست 3 (FGFR3) ایجاد می شود که تنظیم کننده منفی رشد استخوان است.

علاوه بر کوتاهی قد نامتناسب، بیماران مبتلا به آکندروپلازی ممکن است عوارض سلامتی جدی از جمله فشرده سازی سوراخ، آپنه خواب، پاهای خمیده، هیپوپلازی صورت، نوسان دائمی کمر، تنگی نخاع و گوش های مکرر را تجربه کنند. بخش عفونت برخی از این عوارض ممکن است منجر به نیاز به جراحی تهاجمی مانند برداشتن فشار نخاع و صاف کردن پاهای خم شده شود. علاوه بر این، مطالعات نشان داده است که میزان مرگ و میر در هر گروه سنی در حال افزایش است.

بیش از 80 درصد والدین کودکان مبتلا به آکندروپلازی قد متوسطی دارند و این بیماری به دلیل جهش های ژنتیکی خود به خود ایجاد می شود. بروز جهانی آکندروپلازی حدود یک در 25000 تولد زنده است.

Vosoritide یک آنالوگ پپتید ناتریورتیک نوع C (CNP) است که از پپتیدهای طبیعی انسانی مشتق شده است و یک محرک موثر استخوان سازی اندوکندرا است. پپتید طبیعی انسان یک تنظیم کننده مثبت رشد استخوان است. Vosoritide به گیرنده های خاصی متصل می شود و سیگنال های داخل سلولی را آغاز می کند که مسیر بیش فعال FGFR3 را مهار می کند.

در حال حاضر، vosoritide برای کودکانی که صفحه رشد آنها هنوز"باز"؛ است، معمولاً کودکان زیر 18 سال در حال ارزیابی است. این بیماران تقریباً 25٪ از بیماران مبتلا به آکندروپلازی را تشکیل می دهند. در آمریکای لاتین، خاورمیانه و بیشتر منطقه آسیا-اقیانوسیه، در حال حاضر هیچ تاییدیه نظارتی برای داروهای مورد استفاده برای درمان آکندروپلازی وجود ندارد.