FDA ایالات متحده مجوز Vivet/Pfizer VTX-801 Fast Track: درمان بیماری ویلسون را صادر کرد

Pfizer و Vivet Therapeutics ، یک شرکت بیوتکنولوژی در مرحله بالینی ، اخیراً اعلام کرده است که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به منظور درمان بیماری ویلسون (WD) ژن درمانی Vivet VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) را اعطا کرده است. ) پیش از این ، VTX-801 توسط FDA ایالات متحده و EMA اتحادیه اروپا به عنوان داروی یتیم (ODD) اعطا شده بود. WD ، همچنین به عنوان دژنراسیون کبدی شناخته می شود ، یک اختلال اتوزومی مغلوب در متابولیسم مس است. این بیماری یک بیماری ژنتیکی نادر است که توانایی کبد و سایر بافتها در تنظیم سطح مس را کاهش می دهد. این می تواند باعث آسیب شدید کبدی ، علائم عصبی و مرگ احتمالی شود.

هدف Fast Track Qualification (FTD) سرعت بخشیدن به توسعه دارو و بررسی سریع بیماریهای جدی برای رفع نیازهای جدی پزشکی برآورده نشده در زمینه های کلیدی است. اخذ صلاحیت سریع برای داروهای در حال توسعه به این معنی است که شرکت های دارویی می توانند در مرحله تحقیق و توسعه بیشتر با FDA تعامل داشته باشند. پس از ارسال یک برنامه بازاریابی ، آنها در صورت مطابقت با استانداردهای مربوط واجد شرایط تأیید سریع و بررسی اولویت هستند. علاوه بر این ، آنها همچنین واجد شرایط برای بررسی مجدد هستند.

VTX-801 نوع جدیدی از ژن درمانی است که در مرحله 1/2 آزمایش GATEWAY (NCT04537377) برای تعیین ایمنی ، تحمل پذیری و فعالیت دارویی یک تزریق داخل وریدی برای درمان بزرگسالان مبتلا به بیماری ویلسون ارزیابی می شود. Pfizer با Vivet در حال ارائه VTX-801 برای مرحله 1/2 آزمایشات بالینی است.

سنگ چنگ ، ​​نایب رئیس ارشد و مسئول علمی بخش تحقیقات بیماریهای نادر Pfizer ، می گوید: "تصمیم FDA برای اعطای وضعیت VTX-801 Fast Track نیاز فوری به گزینه های درمانی جدید برای مقابله با این بیماری ویرانگر را نشان می دهد. این بیماری می تواند کشنده باشد. ما بسیار خوشحالیم که با Vivet در این پروژه مهم توسعه همکاری می کنیم. ما معتقدیم که در صورت موفقیت ، تأثیر قابل توجهی بر زندگی بیماران مبتلا به بیماری ویلسون خواهد داشت."؛

دکتر مایکل شیلسکی ، محقق ارشد دانشکده پزشکی دانشگاه ییل ، ​​گفت:"؛ ما مفتخریم که در این کارآزمایی بالینی مهم شرکت کردیم. اگر VTX-801 با موفقیت توسعه یابد ، این پتانسیل را دارد که به یک داروی واقعاً نوآور تبدیل شود که می تواند پس از یک تزریق داخل وریدی بهبود یابد. متابولیسم مس نیازهای برآورده نشده قابل توجه بیماران مبتلا به بیماری ویلسون را برطرف می کند."؛

بیماری ویلسون (WD) یک بیماری ژنتیکی نادر است که ناشی از جهش در ژن کد کننده پروتئین ATP7B است ، که باعث کاهش توانایی کبد و سایر بافت ها در تنظیم سطح مس می شود و منجر به آسیب شدید کبدی ، علائم عصبی و مرگ احتمالی می شود. به حلقه KF (حلقه Kayser-Fleischer ، یعنی حلقه رنگدانه قرنیه) مهمترین ویژگی بیماری ویلسون' است که در 95-98 patients از بیماران مشاهده می شود ، که بیشتر آنها دو چشمی هستند.

VTX-801 نوع جدیدی از بردارهای ژن درمانی تحقیقاتی است که بر اساس ویروس نوترکیب مرتبط با آدنو (rAAV) طراحی شده است. هدف آن ارائه یک پروتئین مینیاتوریزه شده ATP7B با ترانس ژن است. ثابت شده است که این پروتئین عملکردی هموستاز مس را برمی گرداند و آسیب شناسی کبد را معکوس می کند و تجمع مس را در مغز مدل موش بیماری ویلسون کاهش می دهد. سروتیپ rAAV VTX-801 بر اساس تمایل به انتقال سلولهای کبدی انسان انتخاب شد.

کارآزمایی GATEWAY (NCT04537377) یک کارآزمایی بالینی چندمرکز ، غیرتصادفی و دارای برچسب فاز 1/2 است که برای ارزیابی ایمنی یک تزریق وریدی VTX-801 در بزرگسالان مبتلا به بیماری ویلسون قبل و بعد از قطع درمان WD طراحی شده است. ، تحمل پذیری و فعالیت دارویی.

این آزمایش در شش مرکز بالینی برجسته در ایالات متحده و اروپا انجام می شود و انتظار می رود حداکثر 16 بیمار بزرگسال مبتلا به بیماری ویلسون ثبت نام کنند. بیمار در دوره مشاهده قبل از دوز شرکت می کند و یک رژیم استروئیدی پیشگیرانه دریافت می کند. هدف نهایی کارآزمایی ارزیابی ایمنی و تحمل VTX-801 پس از یک تزریق داخل وریدی 52 هفته است. سایر نقاط پایانی شامل تغییرات در نشانگرهای زیستی مرتبط با بیماری ، از جمله مس سرم رایگان و فعالیت سرولوپلاسمین سرم و تغییرات رادیواکتیویته در پارامترهای مربوط به مس و وضعیت پاسخ دهندگان VTX-801 است.