FDA آمریکا Tyvaso (ترپروستینیل) را تأیید کرد: اولین دارو برای درمان فشار خون ریوی مربوط به بیماری بینابینی ریه (PH-ILD)!

United Therapeutics اخیراً اعلام کرده است که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) محلول استنشاق Tyvaso (ترپروستینیل) را برای درمان بیماران مبتلا به فشار خون ریوی مربوط به بیماری بینابینی ریه (PH-ILD ؛ گروه 3 WHO) تأیید کرده است ، توانایی ورزشی را بهبود بخشد. این دومین نشانه برای Tyvaso است که توسط FDA تأیید شده است. پیش از این ، FDA Tyvaso را برای اولین بار در ژوئیه 2009 برای درمان بیماران مبتلا به فشار خون ریوی (PAH ، گروه 1 WHO) و بهبود عملکرد ورزشی تصویب کرد.

شایان ذکر است که Tyvaso اولین و تنها درمان تایید شده برای PH-ILD در ایالات متحده است. تصویب Tyvaso برای بازار یک نقطه عطف در درمان PH-ILD است. PH-ILD یک بیماری جدی تهدید کننده زندگی است ، با حدود 30،000 بیمار در ایالات متحده ، و نیازهای پزشکی برآورده نشده قابل توجهی در این زمینه وجود دارد. در مطالعه محوری افزایش ، درمان Tyvaso به طور قابل توجهی توانایی ورزش&# 39 بیمار را بهبود بخشید.

دکتر آرون واکسمن ، رئیس کمیته راهبری تحقیقات افزایش و مدیر برنامه بیماری های عروقی ریوی در بیمارستان زنان و زنان گفت: "بیماران بزرگسال همزمان با بیماری بینابینی ریه و فشار خون ریوی از تنگی نفس ، ضعف ورزش رنج می برند تحمل ، و افزایش مرگ و میر. کیفیت معمولاً ضعیف است. تاکنون پزشکان بالینی که این بیماران را معالجه می کنند گزینه درمانی قابل قبولی نداشته اند. برای بیماران مبتلا به PH-ILD و پزشکان معالجه کننده این بیماری جدی تهدیدکننده زندگی ، Tyvaso (یک استنشاق درمانی) مصوبات نظارتی همه اخبار مهیج است. این نحوه مدیریت این بیماران را تغییر می دهد."؛

دکتر Martine Rothblatt ، رئیس هیئت مدیره و مدیر عامل شرکت United Therapeutics ، گفت:"؛ تأیید FDA&# 39 از Tyvaso برای درمان بیماران PH-ILD پیشرفت چشمگیری در این گروه آسیب پذیر از بیماران است. همچنین بر تعهد ما برای ارتقا the زمینه فشار خون ریوی تأکید دارد. نوآوری و گسترش تعداد بیمارانی که می توانند از Tyvaso بهره مند شوند. ما قصد داریم با استفاده از تجربیات خود و زیرساخت های گسترده ، این استنشاق درمانی ایمن و موثر را برای بسیاری از بیماران مبتلا به PH-ILD در ایالات متحده ارائه دهیم."؛

بیماری بینابینی ریه (ILD) گروهی از بیماری های ریوی است که با زخم مشخص یا فیبروز کیسه های برونشیول و آلوئول در ریه ها مشخص می شود. افزایش بافت فیبروتیک در ILD می تواند از اکسیژن رسانی و تبادل گاز آزاد بین مویرگ های ریوی و کیسه های آلوئولی جلوگیری کند. در این حالت ، بیماران علائم مختلفی از جمله تنگی نفس ، تنگی نفس و خستگی را تجربه خواهند کرد.

فشار خون ریوی گروه 3 WHO اغلب روند بیماران مبتلا به بیماری بینابینی ریه را پیچیده می کند و با توانایی ورزشی ضعیف ، نیاز اکسیژن بیشتر ، کاهش کیفیت زندگی و پیش آگهی بدتر همراه است. تخمین زده می شود که PH حداقل 15٪ بیماران مبتلا به ILD زودرس را تحت تأثیر قرار می دهد (حدود 30،000 بیمار PH-ILD در ایالات متحده) ، و ممکن است 86٪ بیماران با ILD شدیدتر را تحت تأثیر قرار دهد.

FDA ، داروی جدید مکمل Tyvaso&# 39 (sNDA) را برای درمان PH-ILD ، براساس اطلاعات حاصل از مطالعه افزایش ، تأیید کرد. این مطالعه بزرگترین و جامع ترین مطالعه ای است که در بیماران بزرگسال مبتلا به PH-ILD انجام شده است. این یک مطالعه گروهی موازی 16 هفته ای چند مرکزی ، تصادفی ، دو سو کور ، کنترل شده با دارونما و در مجموع 326 بیمار است.

نتایج نشان داد که این مطالعه به نقطه نهایی اولیه خود رسیده است: بیماران تحت درمان با Tyvaso در فاصله 6 دقیقه پیاده روی (6MWD) بهبود قابل توجهی داشتند. نتایج این مطالعه در مجله بین المللی پزشکی&منتشر شده است ؛ New England Journal of Medicine GG؛ (NEJM) و در جلسه اخیر سرمایه گذاران درمان ترکیبی مورد بحث قرار گرفت. نتایج مطالعه همچنین فواید درمانی Tyvaso را در تمام زیر گروه های اصلی ، از جمله علت PH-ILD ، شدت بیماری ، سن ، جنس ، همودینامیک پایه و دوز نشان داد. همچنین بهبود قابل توجهی در هر یک از نقاط ثانویه ثانویه مشاهده شد ، از جمله کاهش نشانگر زیستی قلب proBNP ، زمان وقوع اولین رویداد بدتر بالینی ، تغییر اوج 6MWD در هفته 12 و تغییر قله 6MWD در هفته 15. مشاهدات شامل بهبود ظرفیت حیاتی مجبور با استفاده از دارونما (FVC) و کاهش قابل توجه در بیماری ریوی ذاتی در بیماران تحت درمان با Tyvaso است. در این مطالعه ، درمان Tyvaso با حداکثر 12 بار تنفس 4 بار در روز به خوبی تحمل شد ، و ایمنی آن مطابق با مطالعات قبلی Tyvaso و عوارض جانبی شناخته شده مربوط به پروستاسیکلین بود.

ماده دارویی فعال Tyvaso ترپروستینیل (ترپروستینیل) است که یک تقلید مصنوعی پروستاسیکلین است و با گشاد کردن مستقیم بسترهای عروقی شریانی ریوی و سیستمیک و جلوگیری از تجمع پلاکت ها عمل می کند.

United Therapeutics انواع مختلفی از دوز را برای ترپروستینیل ایجاد کرده است ، از جمله: در حال حاضر ، یونایتدتراپیشیکس همچنین در حال تولید پودر خشک Tyvaso DPI است که فرمول پودر خشک نسل بعدی Tyvaso&# 39 است ، که انتظار می رود یک روش تجویز راحت تر از درمان سنتی اتمی شده با Tyvaso ارائه دهد.

در ژانویه سال جاری ، مطالعه BREEZE ارزیابی Tyvaso DPI برای درمان فشار خون ریوی (PAH) به نقطه نهایی اولیه خود رسید: این ایمنی و تحمل بیماران PAH در حال انتقال از محلول استنشاق Tyvaso (treprostinil) به Tyvaso DPI را ثابت کرد. علاوه بر این ، مطالعات فارماکوکینتیک (PK) انجام شده در داوطلبان سالم نشان داد که قرار گرفتن در معرض ترپروستینیل بین Tyvaso DPI و محلول استنشاق Tyvaso قابل مقایسه است.

یونایتدتراپیتیکس قصد دارد در آوریل 2021 یک برنامه دارویی جدید (NDA) برای Tyvaso DPI به FDA ارائه دهد که شامل مواردی مانند فشار خون ریوی (PAH) و علائم مربوط به بیماری ریه (PH-ILD) است. این شرکت قصد دارد برای تسریع در چرخه بررسی FDA&# 39 ، کوپن بررسی اولویت (PRV) علیه Tyvaso DPI NDA ارائه دهد. در صورت تصویب ، انتظار می رود Tyvaso DPI پیشرفت قابل توجهی در درمان استنشاقی ترپروستینیل داشته باشد ، که مزیت تجویز مناسب در مقایسه با محلول استنشاق Tyvaso موجود را فراهم می کند.